HEM NADİR HEM YETİM...

Transkript

1 HEM NADİR HEM YETİM... KARANLIKTAN IŞIĞA AIFD - Araştırmacı Ilaç Firmaları Derneği Yetim İlaç Çalışma Grubu Dr. Haluk Germeyan Alexion

2 AJANDA Nadir Hastalıklar: Tanım ve toplum üzerindeki yükü Yetim İlaçlar: Tanım, uluslararası mevzuat ve düzenlemeler Türkiye de yasal durum, nadir hastalık/yetim ilaç süreç yönetimi Ulusal ihtiyaçlar Sivil toplum kuruluşları

3 NADİR HASTALIK NEDİR? TANIM Toplumda NADİR gözüken hastalıklar Pek çok doktorun sadece tıp kitaplarından ve sınavlardan bildiği hastalıklar Hastaların doğru tanıyı alabilmek için genellikle yıllarca çabaladığı, ve onlarca uzman hekim dolaşmasını gerektiren hastalıklar Sınırlı hasta sayısından dolayı tedavi geliştirilme şansının kısıtlı olduğu hastalıklar Toplumdaki bilinirliğinin azlığından dolayı hastanın, hasta yakınının kendini yalnız hissettiği hastalıklar Otorite tarafından desteklenmediği takdirde tarama, erken tanı, tedavi, rehabilitasyon, yaşam kalitesi yönünden cevaplanmamış pek çok soru barındıran hastalıklar

4 SAYILARLA NADİR HASTALIKLAR Bilinen yaklaşık ila nadir hastalık Az sayıda hastaya rağmen toplumun yaklaşık % 6-8 ini etkilemekte AB de toplam milyon kişi Ülkemizde yaklaşık 3-5 milyon kişi %80 i genetik geçişli Buna rağmen >%50 si geç adölesan / erişkin dönemde ortaya çıkıyor Yaşamı tehdit edici, kronik, yıkıcı

5 FARKLI ÜLKELERDE NADİR HASTALIK SIKLIK TANIMI Ülke/Bölge ABD AB 5 / 10,000 Japonya 4 / 10,000 Avustralya Devletin Nadir Hastalık ve Yetim İlaç Tanımı 7.5 / 10,000 ya da nüfusun 200,000 ininden azını etkileyen hastalıklar <2,000 kişi Kolombiya 5 / 10,000 Meksika 5 / 10,000 Ülke/Bölge İngiltere (NICE) <1 / 50,000 [1] Literatüre Göre Ultra Nadir Hastalık ve Ultra Yetim ilaç Tanımı

6 NADİR HASTALIK NE İFADE EDİYOR? HEKİM VE DİĞER SAĞLIK PERSONELİ Non-spesifik bulgular, belli bir tanıma sığmayan semptomlar Onlarca-yüzlerce tetkik Pek çok konsültasyon Çok uzun süre kesinleştirilememiş tanılar Sınırlı ya da hiç olmayan tedavi alternatifleri Hergün kötüleşen klinik tablolar Sınırlı palyasyon ötesine geçemeyen fayda

7 NADİR HASTALIK NE İFADE EDİYOR? HASTA VE HASTA YAKINI Hastamın nesi var doktor?... Gitmediğim profesör kalmadı Ne demek, tedavisi yok?... Yurtdışına gitsek?... Çok yüksek zaman, para, moral maliyeti Sosyal/psikolojik çöküntü, yalnızlık Kısıtlı toplumsal destek

8 NADİR HASTALIK NE İFADE EDİYOR? EURORDISCARE-2 ÇALIŞMASI AMAÇ: Tanı gecikmelerinin nedenlerini araştırmak ve çözüm önerileri sunmak 8 nadir hastalık, 5980 hasta ile yapılan çalışma; ÖNEMLİ SONUÇLAR: %25 inde : tanıya kadar geçen süre 5-30 yıl %40 ında : hatalı ilk tanı %16 sında: yanlış tanı nedeniyle cerrahi %33 ünde : yanlış tanı nedeniyle uygun olmayan ilaç kullanımı %10 unda : yanlış tanı nedeniyle psikolojik tedavi %50 sinde: genetik danışmanlık yok %45 inde : tanıyla ilgili yetersiz bilgilendirme / iletişim.

9 NADİR HASTALIK NE İFADE EDİYOR? DEVLET / OTORİTE Yüksek tanı ve tedavi maliyetleri Sosyal devlet algısı / eşit tedavi ilkesine uyum Özgün yönetmelik ve düzenlemeler Teşvikler Bütçe etkisi

10 NADİR HASTALIK NE İFADE EDİYOR? SEKTÖR Yüksek ürün geliştirme maliyetleri Az sayıda hasta AR-GE de zorluklar Pazara arzda sınırlılık Hastalık alanında bilinmezlerin fazlalığı Ortaya konan potansiyel faydanın kısıtlılığı Yatırımın karşılanamaması endişesi

11 YETİM İLAÇ NEDİR? Yetim İlaçlar: Yaşamı tehdit eden, ya da engellilik yaratan NADİR hastalıkların teşhisi, önlenmesi, veya tedavisinde kullanılan beşeri tıbbi ürünler Kaynak: EURORDIS Yetimdir çünkü; ilaç endüstrisi, az sayıda hastayı ilgilendiren hastalıkların tedavilerinin geliştirilmesi için yeterli ilgiyi mevcut pazar koşullarında göstermemektedir

12 NADİR HASTALIKLARDA İLAÇ GELİŞTİRME

13 AB DE YETİM İLAÇ REGÜLASYONUNUN GELİŞİMİ Nadir hastalığı olan kişilerin de diğer hastalarla aynı kalitede tedavi almaları gereklidir ; Fakat... Sektör normal pazar koşullarında yeni ürün geliştirmeye gönüllü olmayacaktır Ayrıca... Bazı hastalıklar o kadar nadirdir ki, AR-GE için yapılan yatırım tahmini satış rakamlarıyla karşılanamayacaktır

14 ABD VE AB DE REGÜLASYONLAR ABD de FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) Orphan Drug Act (ODA), 1983 FDA Modernization Act of 1997 (FDAMA) AB de EU Regulation on Orphan Medicinal Products (Regulation (EC) 141/2000) Pediatric Regulation (Regulation (EC) No 1901/2006) Regulation on Advanced Therapy Medicinal Products (Reg. (EC) 1394/2007)

15 YETİM İLAÇLAR NE ZAMAN BİR İLACA YETİM İLAÇ STATÜSÜ VERİLİR? Yaşamı tehdit eden ya da engellilik yaratan hastalıkların teşhisi, önlenmesi veya tedavisinde kullanılmalı, VE Nadir bir hastalık için kullanılmalı VEYA yapılan yatırımın geri dönüşü mümkün olmamalı VE Tatmin edici mevcut bir yöntem olmamalı VEYA varsa bunun üstünde anlamlı bir fayda sağlamalı

16 YETİM İLAÇLAR NE ZAMAN BİR İLACA YETİM İLAÇ STATÜSÜ VERİLİR? Klinik olarak anlamlı fayda ya da genel hasta bakımına belirgin katkı İnandırıcı, ikna edici veri desteği Preklinik / erken klinik verilerle destekleyici kanıt Mevcut yöntemlerden daha yüksek etkinlik Mevcut yöntemlerden daha iyi güvenlilik profili ve/veya farmakokinetik özellikler Tedavi uyumunu artırıcı özellikler

17 YETİM İLAÇLAR AB DE YETİM İLAÇLARIN DEĞERLENDİRİLMESİ AB de yetim ilaç statüsünü değerlendiren COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) komisyonu, CHMP den (Committee for Medicinal Products for Human Use) ayrı fakat çok yakın çalışan bir komisyondur Hem Nadir Hem Yetim...

18 YETİM İLAÇLAR HALA BİR ŞEY EKSİK!!! SEKTÖREL TEŞVİK

19 ABD DE YETİM İLAÇLAR NADİR HASTALIKLARDA FDA TEŞVİKLERİ Hızlı İnceleme ve Onay Prosesi (Fast Track Approval) Öncelikli Değerlendirme (Prioritized Evaluation) İlk ruhsat alan ürüne 7 yıl Pazar Münhasıriyeti (Market Exclusivity) Ruhsat başvuru ücretlerinden muafiyet (>1 milyon USD) Klinik Çalışmalar için 50% vergi indirimi ABD Meclisi, FDA e Yetim İlaçlar için yıllık yaklaşık 20 milyon $ lık bağış ayırmaktadır

20 AB DE YETİM İLAÇLAR NADİR HASTALIKLARDA EMA TEŞVİKLERİ Ruhsat başvuru ücretlerinde muafiyet / indirim Geri ödeme sistemi zorunlu indirim muafiyeti /indirimi Sağlık Ekonomisi Değerlendirmelerinden muafiyet Uzatılmış Patent Süresi 10 yıl Pazar Münhasıriyeti AB üye ülkelerinin ulusal bazda ek muafiyetleri / destekleri de konusudur

21 AB DEKİ YETİM İLAÇLARIN KÜMÜLATİF SAYISI * 2013 Orphanet raporuna göre AB de 72 adet Yetim İlaç vardır. Bunların 11 adedi ise Ultra Yetim ilaçlardır

22 AB NADİR HASTALIKLAR İÇİN NE YAPIYOR? Farkındalık ve görünürlüğünün artırılması Orphanet, prevalans çalışmaları, nadir hastalık raporları Sağlık bilgi sistemlerinde uygun olarak tanımlanma ve izlenebilme ICD-11 oluşumunda nadir hastalıklara spesifik içerik Üye AB ülkelerinde ulusal planların desteklenmesi EUROPLAN, EU 2009/C 151/02 Avrupa düzeyinde işbirliği ve koordinasyonun güçlenmesi Nadir hastalık uzmanlık komiteleri, AB ve uluslararası konferanslar Avrupa referans iletişim ağları oluşturulması Daha fazla klinik araştırma, tarama, kayıt çalışmaları için teşvikler

23 TÜRKİYE DE MEVZUAT Nisan 2007 Yurt Dışından İlaç Temini Esasları ve Protokolü Yetim İlaç düzenlemeleri ile ilgili ön çalışmalar Mart 2011 Yetim İlaçlara İlişkin Kılavuz taslağı Öncelikli konu olarak üzerinde çalışılmaya devam edilmektedir Nisan 2011 Taslağa yönelik sektör görüşleri

24 TÜRKİYE DE MEVZUAT tarihli Beşeri İlaçların Fiyatlandırılması Hakkında Tebliğ Yetim İlaç Tanımı (2.madde nn bendi): Bir ülkede 1/ den daha az insanı etkileyecek bir görülme sıklığı gösteren tam olarak tanımlanmış hastalıklarda kullanılan ilaçlar Fiyatlandırma (5. madde 4-g bendi): Yetim ürünler ürünün ithal ve imal ülkesinden temin edilen resmi belgelerle ortaya konan referans fiyata kadar fiyatlandırılırlar. Bu ürünlerin fiyatları her yıl satış tutarları üzerinden hesaplamalar yapılarak yeniden gözden geçirilir.

25 TÜRKİYE DE MEVZUAT Beşeri İlaçların Fiyatlandırılması Hakkında Tebliğ taslağı Yetim İlaç Tanımı (2.madde nn bendi): Belirli bir hastalık için Türkiye de bireyde en fazla 1 hastanın bulunduğu ve yaşamı tehdit eden, ciddi derecede engellilik yaratan veya ciddi ve kronik nadir hastalıkların önlenmesi, teşhisi veya tedavisine yönelik olarak geliştirilen ve/veya maliyeti beklenen satış rakamlarıyla karşılanamayacak olan beşeri tıbbi ürünler Bu ürünler yetim ilaç onayı almak zorundadır

26 TÜRKİYE DE MEVZUAT Beşeri İlaçların Fiyatlandırılması Hakkında Tebliğ taslağı Fiyatlandırma (5. madde 1-g bendi): +%10 +Güncel Kur

27 TARTIŞMALI ANA NOKTALAR NADİR HASTALIKLAR VE PREVALANS Diğer ülke prevelans tanımlamalarına yakın bir tanımlama

28 TR DE YETİM İLAÇLARA ERİŞİM AB de ruhsatlı 72 adet Yetim İlaç dikkate alındığında; %40 28 ürün %30 22 ürün Türkiye'de Ruhsatlı Ürünler TEB Aracılığı ile Gelen Ürünler %30 22 ürün Hasta Erişimi Olmayan Ürünler

29 YETİM İLAÇLARIN BÜTÇE ETKİSİ Bütçe Etkisi(= fiyat x hasta sayısı) Yetim İlaçların bütçe etkisi zannedilenden küçüktür: Yetim İlaçların Bütçe Etkisi* Beşeri Tıbbi Ürünler Yetim İlaçlar Ultra Yetim İlaçlar Gelişmiş Ülkeler (AB): %4 Diğer AB Ülkeleri: %3 Turkiye %3 (tahmini)* 2011 IMS verisi * TEB dahil

30 AIFD GÖZÜYLE

31 PAYDAŞLAR BİRLİKTE ÇALIŞMALI Tıbbi ihtiyaç ve hasta hakları için farkındalık yaratmak Bilgi istemek ve sağlamak Topluluk ve iletişim ağı kurmak Yeni, güvenli ve etkili ilaçlar geliştirmek Rekabetçi bir ortam yaratmak İlaca Erken Erişim programları Bilgiyi paylaşmak Hastalar & Sağlık Çalışanları Endüstri Düzenleyici Kurum ve Kuruluşlar Teşvik sağlamak yeniliği desteklemek Ar-Ge için zemin oluşturmak Tedaviye zamanında ve eşit erişim sağlamak Mevzuatı farklı ihtiyaçlara göre adapte etmek Sağlık hizmeti sistemini sürdürülebilir kılmak

32 İHTİYAÇLAR NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR IÇIN ULUSAL POLİTİKA TANIMLANMASI Farkındalığın ve görünürlüğün artırılması Ulusal veri ve iletişim tabanları, sık görülen nadir hastalık raporları, bilinçlendirme kampanyaları Ulusal planların oluşturulup desteklenmesi Klinik araştırmalar, kayıt çalışmaları, tarama, tıbbi eğitim Herkes için ilaca eşit ve zamanında erişim hakkı Yetim ilaçlara spesifik teşvikler Tüm paydaşlar için kazan-kazan ortamı yaratacak düzenlemeler İşbirliği ve koordinasyonun güçlenmesi Nadir hastalık uzmanlık komiteleri, sivil toplum teşkilatlarının oluşum ve çalışmalarını destekleme, referans iletişim ağları oluşturma

33 İHTİYAÇLAR MEVZUAT DÜZENLEME / UYUMLANDIRMA Nadir Hastalık ve Yetim İlaç mevzuatı Yetim İlaç statüsü (orphan drug designation) uygulaması Prevalans tanımlarının tıbbi rasyonellere uyum ve hasta menfaati çerçevesinde yeniden gözden geçirilmesi İlgili tüm kurumlarda Yetim İlaç komisyonu oluşturulması (TİTCK ve SGK) İlgili tüm yönetmelik ve kılavuzlarda uyumlandırma, yetim ilaç tanımının eklenmesi Ruhsatlandırma Fiyatlandırma Geri ödeme Klinik araştırmalar Etik kurullar Elektronik tanımlama ve izleme sistemleri Risk yönetimi

34 İHTİYAÇLAR TEŞVİKLER TEDAVİYE HIZLI ERİŞİM Ruhsatlandırma süreçleri Yetim İlaç Komisyonu GMP muafiyeti / paralel başvuru Öncelikli değerlendirme / kısaltılmış komisyon süreçleri / Ürün analizlerinin önceliklendirilmesi Geri Ödeme Süreçleri Yetim İlaç Komisyonu Öncelikli değerlendirme / kısaltılmış komisyon süreçleri Ruhsatlandırılarak geri ödemeye başvuran ürünler için Geçici Provizyon Sistemi

35 İHTİYAÇLAR TEŞVİKLER PAZAR ŞARTLARINDA İYİLEŞTİRME Yetim ilaçlara spesifik, Güncel kur uygulaması İskonto oranlarında düzenleme Uluslararasi normlarda pazar münhasıriyeti tanınması Mevzuatın hem pazarda mevcut ürünler hem de yeni ruhsatlanacak ürünler için adil uygulanması Nadir hastalıklara yönelik endikasyon bazlı değerlendirme Klinik araştırma faaliyetlerine yönelik teşvikler Nadir hastalıklara yönelik spesifik Etik Kurul oluşturulması Hızlandırılmış etik kurul süreçleri Ulusal epidemiyolojik veri üretiminin teşvik edilmesi, ihtisas dernekleri ve uzman merkezlerle işbirliği, Elektronik tanımlama ve izleme sistemlerinden (MEDULA) faydalanılması

36 İHTİYAÇLAR TEŞVİKLER SAĞLIK HİZMETLERİNDE İYİLEŞTİRME Tanı süreçlerinde iyileştirme çalışmaları Referans Merkezler (uzmanlaşmış tanı / tedavi merkezleri) oluşturulması İtalya, Fransa, İngiltere, İsviçre, Avusturya... Referans laboratuvarların geliştirilmesi Biyolojik materyal transfer sistemi kurulumunun düzenlenmesi Spesifik tanı girişimlerinin geri ödeme yöntemlerinde basitleştirme Yeni doğan taramalarının kapsamının genişletilmesi Hollanda, İsveç...

37 SİVİLTOPLUM KANADINDA SON GELİŞMELER

38 NADİR HASTALIKLAR HASTA DERNEKLERİ PLATFORMU Kurucular: MPS LH Hasta Derneği PKU Aile Derneği PNH-aHUS Hasta Derneği Kuruluş Tarihi: 28 Şubat 2013 EURORDIS Üyeliğine Başvuru: Mart 2013

39 NADİR HASTALIKLAR HASTA DERNEKLERİ PLATFORMU Amacı: Avrupa Birliğindeki EURORDIS örneğinde olduğu gibi, nadir hastalıklar konusunda sağlık ve sosyal yardım alanlarında kamunun bir paydaşı olmayı, nadir hastalıklarla ilgili toplumda bilinç yaratmayı, hastaların ve ailelerinin «ötekileştirilmesini» engellemeyi, tedavi eden hekimlerin deneyimlerini paylaşarak genişletmeyi, hastaların belli başlı sorunlarının çözümüne platform dayanışmasının getireceği yaratıcı çözümlerle katkıda bulunmayı amaçlamaktadır.

40 ÖZET Nadir hastalıklar öngörülenden daha büyük bir toplumsal sağlık problemidir Çözüme yönelik tüm girişimler, tüm paydaşların işbirliğini gerektirir Hasta ve hasta yakınları, hasta dernekleri Hekimler, uzmanlık dernekleri Otorite Sektör Tüm tarafların ortak müşterek ve kamu yararı çevresinde birleşmesi esastır AIFD, konunun tüm paydaşlarıyla bu felsefe çerçevesinde işbirliğine devam edecektir.

41 YETİM İLAÇ ÇALIŞMA GRUBU adına Çok teşekkür ederim