Yurt Dışından İlaç Temini Prosedürleri El Kitapçığı

Transkript

1 Yurt Dışından İlaç Temini Prosedürleri El Kitapçığı (Mukopolisakkaridoz) Sayın Hekimimiz, Bu kitapçığın düzenlenme amacı, Mukopolisakkaridoz tanısı almış hastaların Yurt Dışından İlaç Temini ve Kullanımı prosedürleri hakkında bilgilenmelerini sağlamak, prosedürlerden kaynaklı problemleri en aza indirmek ve tedavinin bu sebeplerden ötürü aksamasının önüne geçilerek, tedaviden maksimum fayda görmelerini sağlamaktır. Saygılarımızla, MPS LH Hasta Derneği

2 İÇİNDEKİLER Mukoplisakkaridoz (MPS) Teşhisi ve Gerekli Testler Rapor Düzenlenmesi Reçete Düzenlenmesi Sevk Düzenlenmesi Yurt Dışından İlaç Temini için Başvuru Gereklilikleri Yurt Dışından İlaç Getirilmesi Önemli Bilgiler Ürünler için Saklama Koşulları Reddedilen Başvurular için Tekrar Başvuru Hakkı Kullanılan Kısaltmalar Kaynaklar: Sosyal Güvenlik Kurumu - Sağlık Uygulamaları Tebliği (güncel) Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu - Yurt Dışı İlaç Temini ve Kullanımı Kılavuzu ( ) %C4%B1%20%C4%B0la%C3%A7%20Temini%20ve%20Kullan%C4%B1m%C4%B1%20K%C4%B1lav uzu.pdf

3 MPS Teşhisi ve Gerekli Testler Hekiminiz MPS şüphesi duyduğunda aşağıdaki testleri talep eder; MPS I, II, VI idrarda kalitatif ve kantitatif ugag (tanı için tek başına yeterli değil) periferik kan veya dokudan enzim düzeyi, veya mutasyon analiz sonuçları multiple sülfataz eksikliği ihtimalinin ekarte edildiği IQ zihinsel gelişim durumu değerlendirmesi; - 24 aylığın altındaki ve 72 ay üzeri çocuk hastalar ile erişkin hastalarda teşhis için gerekli kriterler olması halinde tedaviye başlanır ayın bitiminden 72 ayın sonuna kadar olan 24 ayın bitiminden 72 ayın sonuna kadar olan hastalarda; ayrıca Denver Gelişim Envanteri veya Ankara Gelişim Envanteri uygulanarak hastanın zihinsel gelişim durumu değerlendirilir. Değerlendirme sonucuna göre ileri derecede zekâ özrü saptanmayan hastalarda tedaviye başlanır. İleri derecede zekâ geriliği saptanan hastalarda tedaviye başlanmaz. MPS IVA idrarda kalitatif ve kantitatif ugag (tanı için tek başına yeterli değil) periferik kan veya dokudan enzim düzeyi, veya mutasyon analiz sonuçları multiple sülfataz eksikliği ihtimalinin ekarte edildiği 6 dakika yürüme testi (6MWT); - 60 ay ve üzeri desteksiz yürüyebilen hastalarda; 6 dakika yürüme testi (6MWT) sonuçları, hastanın desteksiz yürüyebildiği ve testin yapıldığı tarih belirtilmelidir ay altı hastalarda ise tanıya esas kriter/kriterlerin belirtilmesi yeterlidir. MPS Tipi MPS I MPS II MPS IIIA MPS IIIB MPS IIIC MPS IIID MPS IVA MPS IVB MPS VI MPS VII MPS IX Eksik Enzim L-iduronidase Iduronidate-2-sulfate sulfatase Heparan sulfamidase N-acetylglucoseaminidase Heparan-α-glucoseaminide N- acetyltransferase N-ascetylglucoseamine-6-sulfatase Galactoseamine-6-sulfate sulfatase β-galactosidase N-acetyl galactoseamine-4-sulfatase β-glucuronidase Hyaluronidase

4 Tip I Mukopolisakkaridozda; enzim tedavisine başlangıç tarihi her yenilenen raporda belirtilmelidir. Kemik iliği replasman tedavisi yapılmış ve başarılı olmuş hastalarda replasman sonrası en fazla altı ay daha enzim tedavisi uygulanabilir. Tip I Mukopolisakkaridozda; kemik iliği replasman tedavisinin başarısız olduğu hastalarda, enzim tedavisine devam kararı hastayı takip eden hekim tarafından yukarıda belirlenen kriterlere göre verilecektir. Tedaviye başlandıktan 1 yıl sonra hastanın tedaviden fayda gördüğünün raporda belirtilmesi koşulu ile tedaviye devam edilir. ICD-10 Kodları ve Teşhis E76 Glikozaminoglikan metabolizması bozuklukları E76.0 Mukopolisakkaridoz, tip I E76.1 Mukopolisakkaridoz, tip II E76.2 Mukopolisakkaridozlar, diğer ( tip III, tip IV, tip VI) E76.3 Mukopolisakkaridoz, tanımlanmamış E76.8 Glikozaminoglikan metabolizmasının diğer bozuklukları E76.9 Glikozaminoglikan metabolizması bozuklukları, tanımlanmamış

5 Rapor Düzenlenmesi Sağlık Kurulu Raporu: İlgili uzmanlık branşından üç uzman hekimin veya ilgili branş uzmanı ile birlikte öncelikle bu uzmanlık branşına en yakın uzmanlık branşından olmak üzere başhekimin seçeceği diğer uzmanlık branşlarından uzman hekimlerin katılım ile en az üç uzman hekimden oluşan sağlık kurullarınca düzenlenir. Hasta raporu üzerinde Bilim Dalı Başkanının ve tedavi etmeye yetkisi olan 3 hekimin imzasının yer alması gerekmektedir. Baş Hekim imzası ve mührü de istenilmektedir. Sağlık kurulu raporları MPS türü ve yaş grubuna göre aşağıda belirtilen hekimler tarafından hazırlanabilir: MPS I, II, VI 72 ay üzeri çocuk ve erişkin hastalar için; - Çocuk metabolizma, - Çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya - Endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. - Rapor süresi 1 yıldır. 72 ay altı çocuk hastalar için; - Çocuk metabolizma, - Çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya - Endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. - Rapor süresi 1 yıldır. MPS IVA 60 ay altı hastalar ve 60 ay ve üzeri desteksiz yürüyebilen hastalar için; - 3. Basamak resmi sağlık kuruluşlarında düzenlenen, - Çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya - Çocuk metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kuruku raporu düzenlenir. - Rapor süresi 6 aydır. Raporda; Raporun tanzim edildiği tarih, Teşhise ait ICD 10 kodu ve teşhis açık olarak belirtilmelidir (yukarıdaki tabloda ICD-10 kodları ve teşhislerin yazılışı belirtilmiştir). Başlangıç ve devam kriter(ler)i ile ilgili tüm bilgiler yer almalıdır. Enzim düzeyi veya mutasyon analiz sonucu belirtilmelidir. Multiple sülfataz eksikliği olmadığı açıkça belirtilmelidir.

6 IQ testinin yapılmışsa, yapıldığı tarih ve sonucu açıkça belirtilmelidir. (MPS I, II, VI) 6 dakika yürüme testi (6MWT) sonuçları, hastanın desteksiz yürüyebildiği ve testin yapıldığı tarih belirtilmelidir. (MPS IVA) Kemik iliği replasmanı yapılıp yapılmadığı belirtilmelidir. İlacın ismi, kullanım dozu ve hastanın kilosu belirtilmelidir. Tedavi etme yetkisi olan 3 hekimin imza ve kaşeleri, Başhekimlik kaşe ve imzası bulunmalıdır. İlk rapor değilse, hastanın tedaviden etkin fayda gördüğü raporda açıkça belirtilmelidir.

7 Dikkat Edilmesi Gereken Noktalar Hasta Raporu; Rapor çıkartılırken 3 kopya çıkartılması (1 Orjinal, 2 Asli Gibidir kopyası) ilerideki işlemler için kolaylık sağlayacaktır. Orijinalinden iki kopya hazırlanan hasta raporunun Asıl kopyası hastada; Aslı Gibidir kopyası ise tedavi edildiği ünitedeki arşivlerde tutulacaktır. Türk Eczacılar Birliği (TEB) ve/veya Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) başvurularında raporun Aslı Gibidir onaylı kopyası kullanılacaktır. Aslı Gibidir onayı alındıktan sonra fotokopiyle çoğaltılmayacaktır. Aslı Gibidir onayı alınması: Başhekimlik mühür odalarından raporun üzerine Aslı Gibidir yazılıp kaşelenmesi veya hekimin Aslı Gibidir yazıp imza ve kaşesini atması şeklinde uygulanabilir. Rapor tedavi etmeye yetkili hekimler tarafından hazırlanmalı, ıslak imza ve kaşeleri okunaklı olmalıdır. Tedavi eden hekim tarafından yatan hastaya yazılacak ise yatan hasta raporu çıkartılmalıdır. Hastanın yatış süresi rapor üzerinde belirtilmelidir. Sevkli vakaların raporları; sevk tarihini 5 iş günü geçmeden hazırlanmalıdır. Aksi taktirde tekrar sevk belgesi düzenlenmesi gerekecektir.

8 Reçete Düzenlenmesi Reçete, Sağlık Kurulu Raporuna dayanılarak; aşağıda belirtilen hekimlerce düzenlenebilir; MPS I, II, VI 72 ay üzeri çocuk ve erişkin hastalar için; - Çocuk metabolizma, - Endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerince, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise - Çocuk sağlığı ve hastalıkları veya - İç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir. 72 ay altı çocuk hastalar için; - Çocuk metabolizma, - Çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya - Endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerince, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise - Çocuk sağlığı ve hastalıkları veya - İç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir. MPS IVA 60 ay altı hastalar ve 60 ay ve üzeri desteksiz yürüyebilen hastalar için; - Çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları, - Çocuk metabolizma hastalıkları, - Göğüs hastalıkları, - Ortopedi, veya - Nöroloji uzman hekimlerince reçete düzenlenir. *Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları veya İç Hastalıkları uzmanlıklarından reçete düzenlenmesi gerektiğinde, gerekçesi başhekimlik tarafından yazılı olarak belirtilmeli ve başvuruya eklenmelidir.

9 Reçetede bulunması gereken bilgiler aşağıda yer almaktadır; Reçete eden hekime ait bilgiler adı soyadı uzmanlık veya yan uzmanlık dalı diploma numarası/diploma tescil numarası ıslak imzası ve kaşesi Reçetenin düzenlendiği sağlık kurum/kuruluşunun adı belirtilmelidir SUT ta belirli bir uzmanlık tarafından reçete edileceği/rapor düzenleneceği belirtilen ilaçlar, aynı uzmanlık eğitimi üzerine yan dal uzmanlığı yapmış hekimlerce de reçete edilebilir/rapor düzenlenebilir. Üniversite ve eğitim araştırma hastanelerinde ihtisas yapan asistanlar ile üst ihtisas yapan uzman hekimler, yalnızca ihtisas yapmakta oldukları branşın uzman hekiminin reçete etmesi gereken ilaçlar ile SUT ve ekilistelerde uzman hekimlerce yazılabileceği belirtilen ilaçları reçete edebilirler. Yabancı ülkelerle yapılan Sosyal Güvenlik Sözleşmeleri kapsamında Kurum tarafından sağlık hizmeti verilen kişiler için düzenlenecek reçetelere, sağlık yardım hakkını veren ülkenin adı ayrıca yazılacaktır. Hasta ve hastalığa ait bilgiler adı soyadı TC kimlik numarası MEDULA takip numarası/e-reçete numarası/protokol numarası reçete düzenleme tarihi (geri dönen evraklarda reçete tarihi geçmişse, reçete yenilenmelidir) ICD 10 kodu ve teşhis açık olarak belirtilmelidir Hastanın kilosu ve kilosuna görekullanması gereken doz hem Roma rakamı, hem de yazı ile belirtilmelidir. Hastanın kilosuna göre 3 ayda kullanması gereken flakon sayısı da hem Roma rakamı, hem de yazı ile belirtilmelidir. Dikkat Edilmesi Gereken Noktalar Hasta Reçetesi; Tedavi eden hekim tarafından yazılmalı, ıslak imzası ve kaşesi okunaklı olmalıdır. Yatan hastaya yazılacak ise yatan hasta reçetesi olmalıdır ve hastane eczanesinden reçetenin arkasına hastane eczanesinde teminatı yoktur ve/veya ilaç hastane eczanesinde mevcut değildir ibaresi eklenmelidir.

10 Sevk Düzenlenmesi Tedavi alacak kişi, bulunduğu yerleşim yerinden farklı bir yerde ve/veya aynı yerleşim yerinde farklı bir ünitede tedavi görecekse mutlaka sevk belgesi alması gerekmektedir. Sağlık hizmeti sunucularınca sevkler, Kurum bilgi işlem sistemi üzerinden elektronik olarak düzenlenmesi sağlanıncaya kadar SUT eki Hasta Sevk Formu (EK-2/F) ile veya bu formda istenilen bilgilerin yer aldığı belge tanzim edilerek yapılacaktır. Sevk belgesinde sevk edilen branş ile birlikte sağlık hizmeti sunucusu adı, transferi talep eden hekimin, başhekimin ve transferi devir alacak hekimin ıslak imzası, kaşesi ve tarih mutlaka yer almalıdır. Kişiler sevk belgesi ile sevkin düzenlendiği tarih dahil 5 işgünü içinde sevk edildikleri sağlık hizmeti sunucusuna müracaat edeceklerdir. Düzenlenen sevk formunun bir örneği müracaat edilen sağlık kurum/kuruluşundan ayrılış aşamasında hastaya verilecektir. Yeni başvuru yapılacak ise onay evraklarına sevk belgeleri mutlaka eklenmelidir. Üniversite hastanelerinde takip edilecek hastaların sevki, bağlı oldukları devlet hastanelerinden ve/veya bölgedeki eğitim araştırma hastanelerinden alınır. Sevk olan vakaların reçeteleri, muhakkak sevk oldukları tarihi takiben beş (5) iş günü içerisinde yazılmalı ve ilgili rapora iliştirilmelidir. Yeşil Kartlı Hastalar; Yeşil Kart kapsamındaki kişilerin ilk olarak il sınırları içerisinde bulunan Devlet Hastanesine; yok ise Eğitim Araştırma Hastanelerine başvurmalıdırlar. Yeşil Kart kapsamındaki kişilerin Üniversite Hastanesine ve Özel Hastanelere sevk olmaları gerektiğinde, sevk Eğitim Araştırma Hastanelerinden yapılmalıdır. Tedavi görülen ilde Eğitim Araştırma Hastanesi yoksa, Devlet Hastanesi nden alınan sevk kağıdı ile aynı il içerisindeki Üniversite Hastanesi ne başvuru yapılabilir. Farklı bir ildeki Üniversite Hastanesine sevk edilebilmesi için aynı ildeki Eğitim Araştırma Hastanesinden, yoksa Devlet Hastanesinden alınan sevk belgesi ile aynı ildeki Üniversite Hastanesine başvuru yapılabilir.

11 Yeşil Kart kapsamındaki kişilerin reçete düzenlenmesi için mutlaka aynı şehir içindeki bir Eğitim Araştırma Hastanesi nden sevk almaları gerekmektedir. Yeşil Kartlı hastaların reçeteleme için herhangi bir sebeple tekrar sevk alarak Üniversite hastanesine dönmesi gerekirse, 5 (beş) iş günü içerisinde raporu hazırlayan uzman hekim reçete düzenleyebilir. Yeşil Kart kapsamındaki kişilerin yerleşim yeri dışına yapılan sevklerinde bu sevk formu üç (3) nüsha düzenlenerek, 2 (iki) nüshası hastaya verilecektir. Yeşil Kart kapsamındakiler reçeteyi 2 iş günü içinde bulunduğu il ve ilçedeki Kaymakamlığa ulaştırmalıdır. Hiçbir Sosyal Güvencesi olmayanların ilaçlarını para ile almaları veya Yeşil Kart çıkartmaları gerekmektedir. Ancak 18 yaşından küçük tüm hastaların ilaçları devlet tarafından karşılanmaktadır.

12 Yurt Dışından İlaç Temini İçin Başvuru Gereklilikleri Yurt Dışından İlaç Temini Ülkemizde ruhsatlandırılmamış ve/veya ruhsatlandırıldığı halde çeşitli sebplerle piyasada bulunmayan beşeri tıbbi ürünlerin, hastalıkların teşhis ve tedavisinde kullanılmak üzere yurt dışından reçete bazında veya acil durumlarda toplu temini ile getirilerek kullanımını ifade eder. Acil durum; ani gelişen hastalık, kaza, yaralanma ve benzeri durumlarda olayın meydana gelmesini takip eden ilk 24 saat içinde tıbbi müdahale gerektirendurumlar ile ivedilikle tıbbi müdahale yapılmadığı veya başka bir sağlık kuruluşuna nakli halinde hayatın ve/veya sağlık bütünlüğünün kaybedilme riskinin doğacağı kabul edilen durumlardır. Bu konuda Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (Kurum) tarafından yayımlanan Yurt Dışından İlaç Temini ve Kullanımı Kılavuzu esas alınır. Ülkemizde onaylı endikasyonu dahilinde ilaçla tedavisi mümkün olan hastalıklar için yurt dışı kullanımına izin verilmez. Ancak, bilimsel veriler doğrultusunda belirgin avantaj sağlayan tedavi seçenekleri olması durumunda, yurt dışı ilaç kullanım talebi Kurum tarafından değerlendirilir. Kurum tarafından etkin maddenin ithalatına onay verildiği taktirde ilgili etkin madde Yurt Dışı İlaç Listesi Aktif Etkin Madde Listesi sekmesine ilave edilir. Kurum tarafından ithaline izin verilen etkin maddenin, hangi ticari isimle ithal edilebileceği yönelik piyasa araştırması TEB ve/veya SGK bünyesindeki İbn-i Sina Sağlık Sosyal Güvenlik Merkezi ismindeki Ecza Deposu tarafından yapılır ve bu ilaç isimleri de Kurum tarafından Yurt Dışı İlaç Listesi Tedarik Edilebilen İlaç Listesi sekmesine bilgi amaçlı olarak kaydedilir. Kurum tarafından ithaline onay verilen ve verilmeyen etkin maddelere ait bilgileri içeren Yurt Dışı İlaç Listesi, her hafta Cuma günü mesai bitimine kadar güncellenerek Kurum resmi internet sitesinde yayımlanır. Yurt Dışı İlaç Listesi Tedarik Edilebilen İlaç Listesi sekmesinde yer alan tüm beşeri tıbbi ürünler, TEB ve/veya SGK bünyesindeki İbn-i Sina Sağlık Sosyal Güvenlik Merkezi ismindeki Ecza Deposu tarafındanithal edilebilir, stoklarında bulundurulabilir. Başvurulara ayrıca yazılı olarak cevap verilmez. Reçete arkasına herhangi bir onay işlemi yapılmaz.

13 Yurt Dışı İlaç Listesi Aktif Etkin Madde Listesi sekmesinde endikasyon belirtilen etkin maddelerin, o endikasyonlarda kullanımı ve geri ödenmesi için ayrıca Kurum izni aranmaz. Yurt dışından ilaç temini kullanım ve ithalat onayı aranacak ilaçlar için yapılacak başvurular, reçeteler ve sağlık raporları ilgili uzman hekim/hekimlerce düzenlenir, ilgili hekimin imza ve kaşesini taşır. Hasta, hasta yakını, eczacı veya başka şahıslarca başvuru formu düzenlenemez. Kurum tarafından, başvuruda kullanımı talep olunan beşeri tıbbi ürünün ilgili endikasyonda kullanımının bilimsel yönden uygun olup olmadığı değerlendirilir ve ancak uygunluk onayından sonra kullanılabilir. İş bu madde kapsamında Kurum izni alınmadan yurt dışı ilaç kullanımına başlanılmış ise geriye dönük bu gibi durumlar için yapılacak başvurular değerlendirilmeye alınmaz. Yurt Dışı İlaç Listesi Aktif Etkin Madde Listesi sekmesinde endikasyon belirtilmeyen ya da belirtilen endikasyonlara uymayan ya da ilk defa reçete edilen ve geri ödemesi talep olunan ilacın kullanım maksadıyla Kuruma yapılacak başvuru için gerekli belgeler, yeni başvurular ve idame başvuruları için aşağıda detaylı olara belirtilmiştir. Kurum, talep edilen ilacın özelliğine göre, bu belgelerin yanı sıra ek form veya belge isteyebilir; gerektiğinde hastalıkla ilgili olarak yapılmış özel laboratuvar tetkiklerinin sonuçlarını da talep edebilir (kemik iliği biyopsisi, histopatoloji değerlendirme sonuçları gibi). Uygun bulunmayan başvurular için hastanın hekimi tarafından bilimsel olarak geçerliliği bulunan itirazlar olması durumunda başvuru yeniden değerlendirilebilir. Yurt dışı etkin madde kullanım izni şahsi (hasta bazında) olup, hastanın içinde bulunduğu özel klinik durum için verilir. Herhangi bir hasta için verilen izin; benzer teşhis konulmuş, fakat farklı klinik seyre sahip diğer hastalara emsal teşkil etmeyeceği gibi, Bakanlığın ilaçla ilgili genel bir stratejisini de yansıtmaz. Kurum, hastanın ilerleyen veya değişen klinik durumundan dolayı söz konusu izni iptal edebilir, doz ve uygulama süresinde değişiklik yapabilir. Hastalığın ilerlemesi, hastanın hayatını kaybetmesi, ilaç alerjisi ve ciddi advers etkiler gibi olumsuz bir durum gelişmesine bağlı olarak tedavinin

14 sonlandırılmasını gerektiren hallerde en geç 5 (beş) işgünü içinde Kuruma tedaviyi üstlenen hekim tarafından gerekçesiyle birlikte yazılı bilgi verilmesi zorunludur. Bir reçetede 3 aylık ilaç (90 GÜNLÜK) yazılabilir. Başvuru Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu, Söğütözü Mahallesi Sokak No:5 P.K Çankaya/ANKARA adresine yapılacaktır.

15 Yeni Başvuruda Sunulacak Evraklar Yeni Başvuru sırasında eklenecek belgeler: Yurt Dışı İlaç Kullanım Talep Formu (Ek-2) Hasta tarafından okunarak imzalanmış genel Bilgilendirilmiş Hasta Olur Formu (Ek- 3) Sağlık Kurulu Raporu veya İlaç Kullanım Raporu örneği (2 adet «aslı gibidir» onaylı rapor fotokopisi) İlgili beşeri tıbbi ürünün ilgili endikasyonda kullanımında etkililiği ve güvenilirliği ile alakalı kanıt düzeyi yüksek olan bilimsel literatür/literatürler Hastanın aldığı tedavileri, bu tedavilerle elde edilen yanıtları ve tanıyla ilgili güncel laboratuvar değerlerini içeren epikriz İlave Evraklar: periferik kan/dokudan enzim düzeyi bakılmış olmalıdır, veya mutasyon analiz sonuçları sunulmalıdır. aynı zamanda multiple sülfataz eksikliği ihtimalinin ekarte edildiği belirtilmelidir. MPS I, II ve VI için, yapılmışsa IQ testi tarihi ve sonuçları sunulmalıdır. MPS IVA için 60 ay ve üzeri hastalar için 6 Dakika Yürüme Testi tarihi ve sonuçları ile desteksiz yürüyebilmekte olduğu bilgisi sunulmalıdır. 2 adet nüfus cüzdanı fotokopisi eklenmelidir. Hasta iletişim detaylarını (adres, telefon, TC Numarası, doğum tarihi, il/ilçe vb..) içeren yazı sunulmalıdır.* *İletişim bilgilerinde sunduğu telefon numaralarından kendilerine ulaşılamayan şahıslara TEB ilaç gönderimi yapamamaktadır.

16 İdame Başvurusunda Sunulacak Evraklar Uygulanan tedavi sonrası etkililik ve yan etki bakımından olumlu cevap alınan hastalarda tedaviye devam etmek istenir ise iznin son bir ayı içinde başvuru yapılabilir; Reçete yenilenme tarihinin bitmesinden bir ay önce başvuru yapılabilecektir. Rapor süresinin geçerlilik süresinin dolmasına yakın yapılan başvurularda, raporun geçerlilik süresinin bitişine kadar olan ilaç miktarı gönderilebilecektir. İdame Başvurusu sırasında eklenecek belgeler: Başvuruda hekim tarafından; Bilgilendirilmiş Hasta Olur Formu (Ek-3) ve Etkililik ve Yan Etki Geri Bildirim Formu (Ek-4) doldurulması yeterli olacaktır. Yurt Dışı İlaç Kullanım Talep Formu (Ek-2) yeniden doldurulmayacaktır. Sağlık Kurulu Raporu (2 adet «aslı gibidir» onaylı rapor fotokopisi) Tedaviye devam etmesinde fayda görüldüğünün belirtildiği bir epikriz. İlave Evraklar: Rapor yenilerken diğer tetkiklerle beraber; o MPS I, II ve VI için, yapılmışsa IQ testi sonuçları sunulmalıdır. o MPS IVA 60 ay ve üzeri hastalar için 6 Dakika Yürüme Testi tarihi ve sonuçları sunulmalıdır. 2 adet nüfus cüzdanı fotokopisi eklenmelidir. Hasta iletişim detaylarında değişiklik olması halinde derhal başvurulmalıdır. (adres, telefon, TC Numarası, doğum tarihi, il/ilçe vb..)* *İletişim bilgilerinde sunduğu telefon numaralarından kendilerine ulaşılamayan şahıslara TEB ilaç gönderimi yapamamaktadır.

17 Ek-2: Yurt Dışı İlaç Kullanım Talep Formu Tedavi eden hekim tarafından doldurulur, ıslak imza ve kaşeli olarak tamamlanır. Hastanın klinik özgeçmişi, almış olduğu tedaviler ve yanıtları, periferik kan/dokudan enzim düzeyi veya mutasyon analiz sonuçları eklenir. Aynı zamanda multiple sülfataz eksikliği ihtimalinin ekarte edildiği belirtilmelidir. Yeni tanılı ve tedavi almaya başlayacak hastalar için özel durumlar dışında bir kez doldurulur. Örnek Form ekte yer almaktadır. Ek-3 : Bilgilendirilmiş Hasta Olur Formu Hastanın başlayacağı tedavi ile ilgili olarak bilgilendirildiğini gösteren formdur. Tedavi eden hekim tarafından tarih, ıslak imza ve kaşeli olarak, tedavi görecek hasta/hasta yakını tarafından tarih ve ıslak imzalı olarak doldurulur. Örnek Form ekte yer almaktadır. Ek-4: Etkililik ve Yan Etki Geri Bildirim Formu Tedavi eden hekim tarafından doldurulur, ıslak imza ve kaşeli olarak tamamlanır. Hastanın halen almakta olduğu tedavinin sonuçlarının değerlendirildiği formdur. İdame tedavisi altında olan hastalar için her 6 ayda/senede bir tedavi eden hekim tarafından doldurulur. Örnek Form ekte yer almaktadır.

18 (EK-2) YURT DIŞI İLAÇ KULLANIMI TALEP FORMU TÜRKİYE İLAÇ VE TIBBİ CİHAZ KURUMU NA Hasta Kimlik Bilgileri: Adı ve soyadı: Doğum tarihi: T.C. Kimlik No*: Cinsiyet: Adres: GSM : e- posta*: Tel : Klinik Bilgiler: Teşhis: Teşhis Tarihi: Yurt Dışından Tedariki ve Kullanımı İstenen İlacın: İlacın adı: Etkin madde: Kısa Klinik Özet ve göz hastaları için ayrıntılı görme muayene bulguları: Kısa Laboratuar Özeti:

19 Hastanın Bugüne Kadar Teşhisi ile İlgili Olarak Aldığı Tüm Tedaviler Ve Gözlenen Cevaplar: Yurt Dışından Tedariki ve Kullanımının Talep Edildiği Durum/Gerekçesi: İlacın dozu ve kullanım süresi: Kullanım Talebinde Bulunan Hekimin: Adı Soyadı: Kurumu: Unvanı: GSM*: e-posta*: Tel: Fax: Yukarıdaki bilgilerin doğruluğunu beyan eder, aksi durumda muhtemel tıbbi/etik/hukuki/mali süreçlerin sorumluluğunu kabul ederim. Uygulanacak tedavi süresince gelişen ciddi yan/advers etki, hastalık ilerlemesi veya ölüm halinde mümkün olan en kısa süre içinde bildirimde bulunacağımı taahhüt ederim.././20. Müdavi Hekim (Adı, Soyadı, İmzası) *Dikkat: e-posta ve GSM no ile ilgili bölümleri mutlaka doldurunuz. Başvurunuzla ilgili size ulaşılmak istendiğinde ihtiyaç duyulmaktadır.

20 EK-3 YURT DIŞINDAN TEMŞN EDİLECEK İLAÇLAR İÇİN BİLGİLENDİRİLMİŞ HASTA OLUR FORMU Doktor. tarafından bana... teşhisi konulmuş olup, bu hastalıkla ilgili ülkemizde ruhsatlı ilaçlarla yapılabilecek mevcut tüm tedavi seçeneklerinin bana uygulandığı, mevcut durumda... isimli ilacın tedavi için tek seçenek olduğu tarafıma bildirilmiştir. Yurt dışından temin edilecek bu ilacın üretim yerlerinin Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından yapılan GMP dentimine ve ilacın kalite kontrolüne yönelik analiz süreçlerine dolayısıyla ruhsatlandırma ve kalite kontrol süreçlerine tabi olmadığı, ilgili ilacın kullanımına sadece doktor tarafından karar verildiği konusunda bilgilendirildim. Yapılacak tedavi sonrasında gelişebilecek tüm yan etkileri kabul ediyorum. Hastanın: Adı Soyadı: İmza: Tarih:

21 EK-4 ETKİLİLİK ve YAN/ADVERS ETKİ GERİ BİLDİRİM FORMU (Yurt dışı ilaç kullanımı süresince ciddi yan/advers etki, hastalıkta ilerleme veya ölüm halinde; mümkün olan en kısa süre içerisinde, ayrıca tedavi sonrası periyodik olarak doldurulması gereken izlem formu) Hasta Kimlik Bilgileri: Adı-Soyadı: Teşhis: T.C. Kimlik No*: Teşhis Tarihi: Hastanın Yaşı: Kullanılan İlacın: İlacın adı: Etkin madde: Dozu ve süresi: Göz hastalarında ilacın kullanımıyla oluşan değişiklikler: Enjeksiyon öncesi görme seviyesi : Enjeksiyon sonrası görme seviyesi : Enjeksiyon öncesi lezyon boyutu : Enjeksiyon sonrası lezyon boyutu : Enjeksiyon sonrası aktivasyon : 1.Var ( ) a. Persistans ( ) b. Nüks ( ) 2.Yok ( )

22 Tedavi sonrasında hastada gözlenen cevap aşağıdakilerden hangisi ile uyumludur? a) Klinik tam cevap b) Kısmi objektif cevap c) Subjektif cevap ç) Stabil hastalık d) Hastalık ilerlemesi e) Diğer: Gözlenen Yan/Advers Etkiler: Hekimin: Adı Soyadı: Kurumu: GSM*: e-posta*: Unvanı: Tel: Fax: Yukarıdaki bilgilerin doğruluğunu beyan eder ve aksi durumda olası tıbbi/etik/hukuksal/mali süreçlerin sorumluluğunu kabul ederim. Uygulanacak tedavi sonrasında beklenmeyen bir yan/advers etki, hastalık ilerlemesi veya ölüm gelişmesi durumunda mümkün olan en kısa süre içinde bildirimde bulunacağımı taahhüt ederim.././20. Müdavi Hekim (Adı, Soyadı, İmzası) *Dikkat: e-posta ve GSM no ile ilgili bölümleri mutlaka doldurunuz. Başvurunuzla ilgili size ulaşılmak istendiğinde ihtiyaç duyulmaktadır.

23 Yurt Dışından İlaç Temini Yurt dışı ilaç listesinde bulunan tüm ilaçlar, sadece yurt dışından ilaç temini uygun ve yeterli görülen TEB ve/veya SGK bünyesindeki İbn-i Sina Sağlık Sosyal Güvenlik Merkezi ismindeki Ecza Deposu tarafından yurt dışından ithal edilebilir. İsmi listede yer alan beşeri tıbbi ürünlerin EK-7 de belirtilen kurallara uygun olarak yurt dışından temin edilerek talep eden hekime/hastaya ulaştırılması gerekir. Yurt dışından temini halinde bedeli ödenecek olan ilaçlar, SGK nın Yurt Dışı İlaç Fiyat Listesi (EK-4/C) de belirtilmiştir. Bu listede yer almayan ilaçların bedelleri Kurumca ödenmez. Bu liste Kurumun resmi internet sitesinde yayımlanır. Bu ilaçlardan EK-4/D Listesi kapsamında olanlardan hasta katılım payı alınmaz. Tedavi için yurt dışından getirtilecek ilaçların, SUT ve eki listelerde yer alan özel hükümler saklı kalmak kaydıyla, uzman hekim tarafından düzenlenen sağlık kurulu raporuna dayanılarak belirtilen uzman hekimler tarafından reçeteye en fazla 90 günlük doza kadar yazılması halinde bedelleri ödenir. Bu raporlarda ilacın etken maddesi, günlük kullanım dozu, uygulama planı ve süresi de belirtilecektir. Önemli Bilgiler İlaç Saklama Koşulları Enzim Replasman Tedavisi nde kullanılan ilaçlar soğuk zincir ilaçları olduğundan 2⁰C - 8⁰C aralığında buzdolabında saklanmalıdır. İlaçların dondurulmaması gerektiğinden, buzdolabının içinde orta rafta saklanması önerilir. Asla buzluk bölümüne konulmamalıdır. Asla dondurulmamalıdır. İlaçlar teslim alındıktan sonra teslimat kolisinden çıkartılarak, orjinal kutuları içinde buzdolabına yerleştirilmelidir. İlaç kutuları buzdolabından, sadece hastaneye tedavi almaya gidilirken ve o gün kullanılacak miktarda çıkartılmalıdır. Hastaneye giderken ilaçlar buz kalıpları arasında muhafaza edilmelidir.

24 EK-7 TÜRK ECZACILARI BİRLİĞİ TARAFINDAN YURT DIŞINDAN İLAÇ TEMİNİ SIRASINDA UYULMASI GEREKEN KURALLAR 1) Hasta bazında yurtdışından temin edilecek beşeri tıbbi ürünler getirildikleri ülkenin mevzuatına uygun olarak ve menşei ülke sağlık otoritesi tarafından ruhsatlandırılmış ecza deposu ya da doğrudan üreticiler kanalı ile temin edilmelidir. Bu yollarla temin edilecek ürünlerin sahte olmasını ve/veya kaçak yollarla ülkemize getirilmesini engellemek maksadıyla; ürünlerin üreticiden ülkemize ulaşana kadar geçtiği tüm aşamaların üretici firma bilgisi dahilinde gerçekleştirilmesi esastır. Kurumca yurtdışından teminine izin verilen ürünler Yurt Dışından İlaç Temini ve Kullanımı Kılavuzunda belirtilen şartlara göre uluslararası piyasada bulunabildiği sürece tedarik edilmelidir. 2) Hastanın tedavisi için hekim tarafından gerekli görülen ve reçeteye yazılan ancak ülkemizde ruhsatlı olmayan veya ruhsatlı olduğu halde çeşitli nedenlerle yeterli miktarlarda ithalatı veya üretimi yapılmayan ve Kurumumuzca Yurt Dışı İlaç listesine eklenerek ithaline izin verilen ürünler; yalnızca kişisel tedavide kullanılmak üzere reçete bazında hastanın, yakınlarının ve/veya Bakanlığın talebi halinde yurtdışından temin edilmeli ve iyi dağıtım uygulamalarına uygun olarak hekime, hastaya, yakınına veya Bakanlığa teslim edilmelidir. 3) Kurum/kuruluşların ihtiyaç duyduğu, acil durumlarda kullanılabilecek ürünler Kurumun onayladığı miktarlarda temin edilmelidir. 4) Kurumca ilk defa ithalatına onay verilen etkin maddeleri içeren ürünler TEB den talep edildiği takdirde en geç 30 (otuz) iş günü içerisinde; daha evvel ithalatına onay verilen ürünler ise en geç 15 (on beş) iş günü içerisinde hastaya ulaştırılmak üzere iyi dağıtım uygulamalarına göre kargoya verilmiş olmalıdır. 5) Kargo firmasının hastaya ilacı teslimat süresi 2 (iki) iş gününü geçmemelidir. 6) Hastaların ilaca erişimi noktasında zaman kaybına sebebiyet vermemek bakımından, TEB Yurt Dışı İlaç Listesi Tedarik Edilebilen İlaç Listesi sekmesinde (Ek-1) bulunan ürünleri stoklarında bulundurabilir. 7) TEB in stoklarında bulundurduğu ürünler sadece 2 nci ve 3 üncü maddelerde zikrolunan şartları taşıyan yurtiçindeki hastalara ve/veya kurum/kuruluşlara ulaştırılabilir. Bu

25 durumdaki ürünler de en geç 2 (iki) iş günü içerisinde hastaya ulaştırılmak üzere kargoya verilmiş olmalıdır. 8) Stokta bulunan ürünlerin adı, kutu sayısı, kamuya açık fiyatı ve barkod ve benzeri bilgilerin Kurum tarafından anlık olarak görülebileceği elektronik alt yapı oluşturulmalı ve Kurumun ulaşımına açılmış olmalıdır. 9) Stokta bulunan ürünlerin veya tam muadillerinin ülkemizde piyasaya arz edilmek istenmesi durumunda, bu ürünlerin tedarik sözleşmesi yapılan yurtdışı ecza deposuna/üreticiye iade edilebilmesi sağlanmalıdır. Bu tür bir anlaşmanın yapılamadığı durumlarda ise; bu ürün veya tam muadilinin ülkemizde piyasaya arz edileceğinin Kuruma bildirildiği tarihten veya Yurt Dışı İlaç Listesi Pasife Alınacak İlaçlar sekmesinde ilan edilen tarihten itibaren en fazla 1 (bir) ay süreyle daha, stoklardaki ürün hastalara TEB tarafından ulaştırılabilir. Bu süre sonunda veya stokta olmayan veya stoğun 1(bir) aydan erken tükendiği durumlarda ürün, Yurt Dışı ilaç Listesi Aktif Etkin Madde Listesi nden çıkartılır. 10) Yürütülen faaliyetler kapsamında kişisel verilerin mahremiyetine (gizliliğine) riayet edilmelidir. Bu bağlamda, toplanan veriler ve edinilen bilgiler Kurum haricinde herhangi bir kurum, kuruluş ve/veya üçüncü kişiler ile paylaşılmamalı, amacı dışında kullanılmamalıdır. Gizlilik ilkelerine riayet etmeyenler hakkında ilgili mevzuat hükümleri doğrultusunda işlem yapılır. 11) TEB tarafından ürün bedellerinin tahsili hususunda vergi ve diğer yasal yükümlülükler ile işletme masraflarını da kapsayacak şekilde kamuya ait ya da özel geri ödeme kurumlarıyla protokol imzalanabilir. Ancak, bu kapsamda yapılacak her türlü protokol 5 (beş) iş günü içerisinde Kuruma ibraz edilmelidir. Kamu kurum ve kuruluşları ile yapılan protokoller kapsamında temin edilecek ürünlerin kamuya mâliyeti, özel geri ödeme kurumlarına olan mâliyetten yüksek olmamalıdır. 12) Yapılacak ürün temin hizmeti mukabilinde Kurumdan ayrıca bir ücret talep edilmemelidir. Yine hastalardan ve kurum/kuruluşlardan da, mevzuat çerçevesinde belirtilen ücretler haricinde ek bir ücret istenmemelidir.

26 Kullanılan Kısaltmalar ve Sağlık Kurumu Basamakları Kullanılan Kısaltmalar MPS: Mukopolisakkaridoz TEB: Türk Eczacılar Birliği TİTCK: Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu SB: Sağlık Bakanlığı ugag: Üriner Glikozaminoglikan IQ Testi: Zeka Testi. IQ kısaltması (Intelligence Ouotient) İngilizce zeka katsayısı yada zeka derecesi sözcüklerinin baş harflerinden oluşmaktadır. Genel anlamda, bireyler arası karşılaştırma yapmaya imkan tanıyan zihinsel işleyiş puanı anlamında kullanılır. ICD-10: ICD Kodları (International Classification of Diseases) Dünya Sağlık Örgütü (WHO) tarafından tanımlanan, hastalıkların ve sağlık sorunlarının uluslararası platformda yeknesak bir biçimde temsil edilebilmesini sağlayan istatistik kodlar bütünüdür. SUT: Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulamaları Tebliği Sağlık Kurumu Basamakları Birinci basamak resmi sağlık kuruluşu: Sağlık Bakanlığına bağlı birinci basamak sağlık kuruluşları, kamu idareleri bünyesindeki kurum hekimlikleri, 112 acil sağlık hizmeti birimi, üniversitelerin medikososyal birimleri, Türk Silahlı Kuvvetlerinin birinci basamak sağlık üniteleri, belediyelere ait poliklinikler. Birinci basamak özel sağlık kuruluşu : iş yeri hekimlikleri, Ayakta Teşhis ve Tedavi Yapılan Özel Sağlık Kuruluşları Hakkında Yönetmelik kapsamında açılan özel poliklinikler, Ağız ve Diş Sağlığı Hizmeti Sunulan Özel Sağlık Kuruluşları Hakkında Yönetmelik kapsamında açılan ağız ve diş sağlığı hizmeti veren özel sağlık kuruluşları.

27 İkinci basamak resmi sağlık kurumu: Eğitim ve araştırma hastanesi olmayan devlet hastaneleri ve dal hastaneleri ile bu hastanelere bağlı semt poliklinikleri, entegre ilçe devlet hastaneleri, Sağlık Bakanlığına bağlı ağız ve diş sağlığı merkezleri, Türk Silahlı Kuvvetlerinin eğitim ve araştırma hastanesi olmayan hastaneleri, belediyelere ait hastaneler ile kamu kurumlarına ait tıp merkezleri ve dal merkezleri, İstanbul Valiliği Darülaceze Müessesesi Müdürlüğü Hastanesi. İkinci basamak özel sağlık kurumu Özel Hastaneler Yönetmeliği ne göre ruhsat almış hastaneler, Ayakta Teşhis ve Tedavi Yapılan Özel Sağlık Kuruluşları Hakkında Yönetmelik kapsamında açılan tıp merkezleri ile, Ayakta Teşhis ve Tedavi Yapılan Özel Sağlık Kuruluşları Hakkında Yönetmelik in geçici ikinci maddesine göre faaliyetlerine devam eden tıp merkezleri ve dal merkezleri. Üçüncü basamak resmi sağlık kurumu Sağlık Bakanlığına bağlı Eğitim ve Araştırma Hastaneleri ve Özel Dal Eğitim ve Araştırma Hastaneleri ile bu hastanelere bağlı semt poliklinikleri, Üniversite Hastaneleri ile bu hastanelere bağlı sağlık uygulama ve araştırma merkezleri, enstitüler ve semt poliklinikleri, Üniversitelerin Diş Hekimliği Fakülteleri, Türk Silahlı Kuvvetlerine bağlı Tıp Fakültesi Hastanesi ile Eğitim ve Araştırma Hastaneleri. Sağlık hizmet sunumu bakımından basamaklandırılamayan sağlık kurumları/kuruluşları Diyaliz merkezleri ve Sağlık Bakanlığından ruhsatlı diğer özelleşmiş tedavi merkezleri, Türkiye Halk Sağlığı Kurumu Merkez Laboratuvarları (Refik Saydam Hıfzıssıhha Laboratuvarları), Tanı, tetkik ve görüntüleme merkezleri ile laboratuvarlar.

28 Roma Rakamları İle Sayılar