Fabry Hastalığı NADİR HASTALIKLAR ARASINDA BİR BUKALEMUN. Ortak sorulara yanıtlar

Benzer belgeler
This information (23) on X-linked genetic disorders is in Turkish X bağlantılı Genetik Hastalıklar (İngilizce'si X-linked Genetic Disorders)

AKCİĞER KANSERİ TANISI KONULDUKTAN SONRA NE YAPILIR HASTA NASIL TAKİP VE İDARE EDİLİR

PARKİNSON HASTALIĞI. Yayın Yönetmeni. TND Beyin Yılı Aktiviteleri Koordinatörü. Prof. Dr. Rana Karabudak

IL-1 Reseptör Antagonisti Eksikliği (DIRA)

NÖROMUSKÜLER HASTALIKLAR

Kalp Krizini Tetikleyen Durumlar ve Tedavisi. Doç. Dr. Bülent Özdemir Uludağ Üniversitesi Tıp Fakültesi Kardiyoloji Anabilim Dalı

Otozomal Baskın Kalıtım (Autosomal Dominant Inheritance) nedir?

YAŞLILIKTA SIK GÖRÜLEN HASTALIKLAR. Prof. Dr. Mehmet Ersoy

DİYABET NEDİR? Özel Klinik ve Merkezler

Kriyopirin İlişkili Periyodik Sendrom (CAPS)

Sağlıklı Kan Basıncı Sağlıklı Kalp Atımı

Ankilozan Spondilit BR.HLİ.065

KALP KRİZİ UZ.DR.MUHAMMET HULUSİ SATILMIŞOĞLU

KULLANMA TALİMATI. Etkin madde: Her bir ağızda dağılan tablet 24 mg Betahistin dihidroklorür içerir.

Interventi di screening per i tumori intestinali in Galles

KULLANMA TALİMATI. DİYACURE 250 mg liyofilize toz içeren saşe Ağızdan alınır.

: Her bir tablette, 16 mg betahistin dihidroklorür içerir.

Karolinska Üniversite Hastanesi Onkoloji Kliniği, FEC TEDAVİSİ HAKKINDA BİLGİLENDİRME

Vitaminlerin yararları nedendir?

Ailesel Akdeniz Ateşi (AAA)

KEMOTERAPİ NASIL İŞLEV GÖRÜR?

KULLANMA TALİMATI. VENORUTON FORTE 500 mg tablet Ağız yoluyla alınır.

KULLANMA TALİMATI. VENDİOS 600 mg tablet Ağızdan alınır.

KADIN VE AİLE SAĞLIĞI HİZMETLERİ İSTANBUL BÜYÜKŞEHİR BELEDİYESİ SAĞLIK VE SOSYAL HİZMETLER DAİRE BAŞKANLIĞI SAĞLIK VE HIFZISSIHHA MÜDÜRLÜĞÜ

BÖBREK HASTALIKLARI. Prof. Dr. Tekin AKPOLAT. Böbrekler ne işe yarar?

İstanbul Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji AD Prof. Dr. Filiz Aydın

Karolinska Üniversite Hastanesi Onkoloji Kliniği, DOCETAXEL TEDAVİSİ HAKKINDA BİLGİLENDİRME

KULLANMA TALİMATI. PHOS-NO 1000 mg tablet Oral yoldan uygulanır.

Etkin madde: Her bir flakonda,4 mg topotekana eşdeğer topotekan hidroklorür içerir. Yardımcı maddeler: Mannitol ve tartarik asit

Prof. Dr. Lale TOKGÖZOĞLU

ERKEN ÇOCUKLUKTA GELİŞİM

MEME KANSERİ. Söke Fehime Faik Kocagöz Devlet Hastanesi Sağlıklı Günler Diler

Diyabet ve göz sorunları

Genellikle çocukluk ve gençlik döneminde başlayan astım kronik bir solunum sistemi hastalığıdır.

KULLANMA TALİMATI. Cabral Ampul Kas içine uygulanır.

PIHTIÖNLER (KAN SULANDIRICI) İLAÇ KULLANIM KILAVUZLARI }EDOKSABAN (LİXİANA)

KULLANMA TALİMATI. Bu ilacı kullanmaya başlamadan önce bu KULLANMA TALİMATINI dikkatlice okuyunuz, çünkü sizin için önemli bilgiler içermektedir.

TİP 2 DİYABET HASTALARI İÇİN RAMAZAN SÜRESİNCE ORUÇ TUTMANIN ESASLARI HAKKINDA BİLGİ KİTİ

Informazioni sullo screening intestinale.

Sigara sağlığa zararlı olmasına rağmen birçok kişi bunu bile bile sigara kullanmaktadır. En yaygın görülen zararlı alışkanlıkların içinde en başı

Resesif (Çekinik) Kalıtım

ÇEVRESEL SİNİR SİSTEMİ SELİN HOCA

ÇÖLYAK HASTALIĞI SELDA SAZAK PINAR YEŞİLGÖZ ZÜHAL DUMAN

KULLANMA TALİMATI RESOLOR 1 mg Film Kaplı Tablet Ağızdan alınır.

Canlı vericiden yapılan böbrek nakli mi kadavra vericiden yapılan böbrek nakli mi daha başarılıdır?

Tiroid problemleri kemik yoğunluğunda azalmaya sebep olabilir, kalsiyum ve D vitamini içeren bir diyet emilimi kolaylaştırır.

İNME. Yayın Yönetmeni. TND Beyin Yılı Aktiviteleri Koordinatörü. Prof. Dr. Rana Karabudak

Kriyopirin İlişkili Periyodik Sendrom (CAPS)

TÜTÜN ÜRÜNLERİNİN ZARARLARI PASİF ETKİLENİM

Subkutan spesifik immünoterapi

Otozomal Dominant ve Otozomal Resesif Bozukluklar. Hüseyin Çağsın 18/09/2015

Kanserin sebebi, belirtileri, tedavi ve korunma yöntemleri...

Toujeo verilen kişi olarak siz

O Gelişim, organizmanın döllenmeden başlayarak bedensel, zihinsel, dil, duygusal ve sosyal yönden en son aşamaya ulaşıncaya kadar sürekli ilerleme

gereksinimi kadar sağlamasıdır.

DAMAR HASTALIKLARINDA GÜNCEL YAKLAŞIMLAR

YETERLİ VE DENGELİ BESLENME NEDİR?

GENEL BİLGİLER. Vizit tarihi: / /

Hasta bilgileri. Lantus

İnfluenza virüsünün yol açtığı hastalıkların ve ölümlerin çoğu yıllık grip aşıları ile önlenebiliyor.

İstanbul Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji AD Prof. Dr. Filiz Aydın

Ayrıca sinirler arasındaki iletişimi sağlayan beyindeki bazı kimyasal maddelerin üretimi de azalır.

Hipertansiyon. Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi Halk Sağlığı Anabilim Dalı. Toplum İçin Bilgilendirme Sunumları 2015

İŞYERİNDE SAĞLIĞI GELİŞTİRME ve PROGRAM PLANLAMA. Prof.Dr.Ayşe Beşer Dokuz Eylül Üniversitesi Hemşirelik Fakültesi

15- RADYASYONUN NÜKLEİK ASİTLER VE PROTEİNLERE ETKİLERİ

Dominant (Baskın) Kalıtım

Gastrointestinal Sistem Hastalıkları. Dr. Nazan ÇALBAYRAM

KRİYOGLOBÜLİN. Cryoglobulins; Soğuk aglutinin;

İnsülin tedavisi ile daha


Uzm. Dr Duygu KURTULUŞ FTR Uzmanı

KALP KRİZİNDE İLK MÜDAHALE VE STENTLİ HASTANIN YAŞAMI. Uzm.Dr. Selahattin TÜREN Kardiyoloji Bölümü

EKLEM HASTALIKLARI. Romatizmal Eklem Hastalığı

PIHTIÖNLER(KAN SULANDIRICI) İLAÇ KULLANIM KILAVUZLARI DABİGATRAN(PRADAXA)

Periodontoloji nedir?

KULLANMA TALİMATI. GLYNOSE tablet formunda piyasaya sunulmaktadır ve her bir tablet 100 mg akarboz içerir.

Baş ağrısı, başta ve bâzen de boyun veya sırtın üst kısmında gerçekleşen ağrılara verilen ortak isimdir. Yaygın ağrı şikâyetlerinden biridir ve hemen

Kan basıncının normalden fazla olmasıdır. Büyük tansiyon 140 mm Hg veya küçük tansiyon 90 mm Hg dan fazla ise yüksek tansiyon olarak kabul edilir.

KULLANMA TALİMATI. VİTA B 250/250/1 mg enterik kaplı tablet Ağızdan alınır.

Romatizma ve Tedavisi Hakkında Yanlışlar ve Doğrular

ÇEVİRMEN İHTİYACI Çevirmen gerekli miydi? Evet Hayır Gerekli ise onam sırasında nitelikli bir çevirmen yanınızda var mıydı?

KULLANMA TALİMATI. PURSENNİD draje Ağız yoluyla alınır.

Xeplion (paliperidone palmitate) pozitif bir günlük yaşam için desteğiniz. Xeplion ile tedaviye ilişkin hasta bilgilendirme broşürü

PBC Belirti İzleyici. Cilt Sağlığı

A S T A B I L G I L E R I. Apidra ara insülin verilen kişiler için

KULLANMA TALİMATI. NEROX-B12, 30 ve 60 tabletlik blister ambalajlarda sunulan B vitamini kompleksidir.

Henoch-Schöenlein Purpurası

KULLANMA TALİMATI. Etkin madde: Her bir tablet 2 mg loperamid e eşdeğer 2,16 mg loperamid HCl içerir.

Epilepsi nedenlerine gelince üç ana başlıkta incelemek mümkün;

KULLANMA TALİMATI. Bu ilacı kullanmaya başlamadan önce bu KULLANMA TALİMATINI dikkatlice okuyunuz, çünkü sizin için önemli bilgiler içermektedir.

KALP DAMAR SAĞLIĞI VE HASTALIKLARI RİSKLERİNDEN KORUNMA

Doğuştan var olan protein metabolizması bozuklukları nelerdir?

Temel anlamda laktoz intoleransı süt ya da süt ile üretilmiş ürünleri sindirememek ya da bunda güçlük yaşamak anlamına gelir.

BAZAL INSÜLIN TEDAVISI IÇIN. başlangıç yardımı

Diyabet ve komplikasyonlarıyla. yla mücadele uzun bir yolculuk gibidir. Binlerce kilometrelik bir yolculuk bile, r. Lao Tzu MÖ 600

KULLANMA TALİMATI. Eğer salbutamole veya VENTOLIN in diğer bileşenlerinden herhangi birine karşı alerjiniz varsa kullanmayınız.

11. SINIF KONU ANLATIMI 25 İNSAN FİZYOLOJİSİ SİNİR SİSTEMİ-9 ÇEVRESEL (PERİFERİK) SİNİR SİSTEMİ SİNİR SİSTEMİ HASTALIKLARI

KULLANMA TALİMATI. ÜRİSPAS 200 mg Film Tablet Ağızdan alınır. Etkin madde: Flavoksat hidroklorür

Ayberk Eskrim Kulübü - SEZON BAŞI YILLIK SAĞLIK ÖYKÜSÜ FORMU

Reflü Hastaları Ne Yapmalı?

Transkript:

Fabry Hastalığı NADİR HASTALIKLAR ARASINDA BİR BUKALEMUN Ortak sorulara yanıtlar

Size yakın zamanda Fabry hastalığı tanısı konulduysa olasılıkla bir süredir bunu çekiyor olmalısınız. Fabry hastalığı, bukalemun gibi ormanda kendi belirtileri arasında gizlenir. Deneyimli doktorlar bile hastalığı tanımakta zorlanır. Bu broşür, sorulan en yaygın soruların bazılarına cevap vermektedir. Doktorunuzla konuşmanıza destek olacak ancak asla onun yerini almayacaktır. Herhangi bir endişeniz varsa veya daha fazla bilgi edinmek istiyorsanız lütfen doktorunuza başvurun. FABRY HASTALIĞI NEDİR? Fabry hastalığı, lizozomal depo hastalıklarından birisidir. Hastalığa alfa-galaktosidaz enzimi (veya α-gal A) geninin mutasyonu (değişimi) neden olur. Bu değişiklik, enzimin artık düzgün işlev göremeyeceği anlamına gelir. Enzimler, süreçleri çalıştırabilen ve hızlandırabilen proteinlerdir. Vücuttaki çoğu hücre, vücudun besleyici maddelerin ve atık ürünlerin parçalamasına yardımcı olan α-gal A enzimini içerir. α-gal A enzimi normal işlev gören sağlıklı kişilerde bu enzim, globotriaosilseramid (veya Gb3) adlı yağlı bir maddeyi daha kolay atılabilmesi için daha küçük parçalara ayırır. Fabry hastalığı olan kişilerde, α-gal A artık düzgün çalışmıyor ya da hiç çalışmıyordur. Bu nedenle de Gb3 parçalanmaz ve bunun yerine hücrelerde birikir.

Sağlıklı hücre Fabry hastalığında hücre hücresel atık hücresel atık metabolizma lizozom geri dönüşüm metabolizma lizozom geri dönüşüm Lizozomlar hücrenin "geri dönüşüm makineleri" Lizozomlar, besin maddelerinin parçalanmasından ve atık ürünlerin geri dönüşümünden sorumlu olan küçük hücre bileşenleridir. Fazla materyalin hücrelerde birikmesini önlerler. Bu görevde "moleküler araçlar" yani enzimler tarafından desteklenirler. Enzimler Fabry hastalığında ilgili enzim α-gal A enzimidir endojen yağlı maddeleri, geri dönüştürülebilen küçük yapı bloklarına ayırır. Bu, hücresel atıkları parçalar ve hammaddeyi yeniden kullanır. "Atık parçalama" araçları çalışmıyorsa "atık" hücrelerde birikir. Bu çeşitli organlarda ve vücudun bazı bölümlerinde işlev bozukluğuna neden olabilir.

FABRY HASTALIĞININ BELİRTİLERİ NELERDİR? Fabry hastalığı, geniş bir yelpazede yer alan farklı hastalık belirtileriyle ortaya çıkabilir. Bununla birlikte, hastalarda tüm belirtiler zorunlu olarak görülmez ve semptomların şiddeti kişiden kişiye değişir. Bu nedenle, Fabry hastalığını saptamak ve tanı koymak özellikle zordur. Belirtiler çocukluk döneminde başlayabilir ve zamanla değişebilir. Fabry hastalığının en yaygın belirtileri arasında şunlar sayılabilir: El ve ayaklarda yanma hissi Hafif kabarık, küçük, koyu kırmızı deri değişiklikleri (anjiyokeratom olarak adlandırılır) Karın krampları, ishal ve yemek yerken erken şişkinlik gibi gastrointestinal şikâyetler Terlemede azalma veya terlememe Fabry hastalığı böbrek fonksiyonunu da kötüleştirebilir; ancak bu her zaman hasta tarafından fark edilmez. Dolayısıyla da doktorunuz böbreklerinizi düzenli olarak kontrol edecektir (tipik olarak idrar ve kan testleri kullanarak). Fabry hastalığı kalbin kalınlaşmasına da neden olabilir. Bu nefes darlığına yol açabilir ancak belirtiler görülmeden de ilerleyebilir. Bu nedenle doktorunuz, ilgili belirtiler için kalbinizi düzenli olarak kontrol edecektir. Fabry hastalığı ile inme riski de artabilir. Doktorunuz bu riski nasıl azaltacağınızı size söyleyecektir.

Nadir hastalıklar arasında bir bukalemun Fabry hastalığında belirtiler çok farklı ortaya çıkabilir tek tek hastalarda hastalığın seyrini öngörmek zordur. Bu belirtilerden sadece bazılarını yaşıyor olabilirsiniz veya sadece hafif belirtileriniz olabilir. Erkekler neredeyse her zaman hastalığın belirtilerini gösterir. Kadınlar da belirtiler gösterebilir: Bunlar daha sonra benzer bir şiddet düzeyine ulaşır ancak çoğu zaman daha geç başlarlar. Neden Fabry hastalığı olan diğer insanlardan hatta ailemde yer alanlar insanlardan bile farklı belirtilerim var? Fabry hastalığı olan hastalar genellikle benzer belirtilere sahiptir. Belirtilerin şiddeti ve görülebildiği yaş, bir aile içinde bile geniş ölçüde değişebilir. Bunun nedeni, gen mutasyonunun yanı sıra çevresel faktörler ve diğer genler de dâhil olmak üzere birçok başka faktörün belirtileri etkilemesidir.

FABRY HASTALIĞININ OLASI BELİRTİLERİ Kulaklar İşitme bozukluğu Böbrekler Fonksiyon kaybı (genellikle belirgin belirtiler olmadan) Sindirim sistemi (bağırsak) Ağrı, ishal Cilt Küçük, koyu kırmızı, kabarık cilt yamaları (anjiyokeratomlar) Terleyememe Soğuğa ve sıcağa karşı aşırı duyarlılık

Gözler Korneal opasiteler (kornea verticillata) Sinir sistemi El ve ayaklarda ağrılı yanma Vücudun diğer bölgelerine yayılan ağrı Not: Ağrı, daha sonra hastalığa dâhil olabilir. Kalp Büyüyebilir (olası nefes darlığıyla birlikte ancak dikkat çekici belirtiler olmadan da görülebilir) Düzensiz kalp atışı Fabry hastalığı olan tüm hastalarda tarif edilen tüm belirtiler görülmez Listede yer verilen belirtiler Fabry hastalığı ile ilişkili olmak zorunda değildir

FABRY HASTALIĞININ NEDENİ NEDİR? Fabry hastalığı, yalnızca bir veya iki ebeveyn etkilendiğinde ortaya çıkan genetik bir hastalıktır. Fabry hastalığına neden olan Genetik mutasyon, X-kromozomunda gerçekleşir. Bu nedenle, buna X bağlantılı kalıtım da denir. genetik mutasyon genetik mutasyon X X X Y Fabry hastalığı olan kadın Fabry hastalığı olan kadın Erkekler bir X ve bir Y kromozomuna sahipken, kadınlar iki X kromozomuna sahiptir. Kadınlarda her iki X kromozomunda Fabry hastalığı ile sonuçlanan genetik mutasyon çok nadir görülür. Fabry hastalığı olan kadınların çoğunda bir X kromozomunda değişiklik vardır ve diğerinde sağlıklı bir gen bulunur. Kadınlarda, Fabry hastalığının belirtileri tipik olarak erkeklerde olduğundan daha yavaş gelişir, ancak bu her zaman böyle olmaz. Erkekler sadece bir X kromozomuna sahip olduğundan, Fabry geni mutasyonu erkeklerde kadınlardan daha güçlü bir etkiye sahiptir. Genetik mutasyon: Genler, vücuttaki hücrelere proteinleri nasıl birleştireceklerini söyleyen bir tür komut olan DNA'dan oluşur. Mutasyon gende bir değişikliğe neden olur; bu da proteine ait birleştirme talimatlarının artık doğru olmadığı anlamına gelir. Birleştirme talimatlarındaki 900'den fazla farklı hata (mutasyon) Fabry hastalığına neden olabilir. Bu değişim nedeniyle bir enzim (alfa galaktosidaz A, kısaltılmış olarak α-gal A), daha az aktiftir veya faaliyetini tamamen kaybeder.

Fabry hastalığı ne kadar yaygındır? Fabry hastalığı nadir görülen bir hastalıktır; ancak en sık görülen lizozomal depo hastalıklarından birisidir. Küresel ölçekte görülme sıklığı bölgeye göre büyük ölçüde değişir. İsviçre'de yaklaşık 100 erkekte hastalığın olması beklenirken kadınlar için güvenilir rakamlar yoktur. Farklı tiplerde Fabry hastalığı var mıdır? İki tip Fabry hastalığı ayırt edilir: "Klasik" ve "klasik olmayan" veya "atipik" form. "Klasik" Fabry hastalığı olan hastalarda defektif enzim, α-galaktosidaz A aktivitesi yoktur veya çok düşüktür. Bu hastalar birden fazla organda belirtilere sahip olma eğilimindedir. Atipik Fabry hastalığı olan hastalarda, enzim α-galaktosidaz A tamamen defektif değildir, hala kısmi işlevi vardır. Bu hastalarda hastalık genellikle daha yavaştır ve hastalığın sadece kalp ya da böbrekler ile sınırlı olması mümkündür.

FABRY HASTALIĞINI ÇOCUKLARIMA GEÇİRECEK MİYİM? Değişen gen X kromozomunda bulunduğu için Fabry hastalığının kalıtsal olarak ebeveynlerden çocuklara geçmesinin X-bağlantılı olduğu söylenir. Erkek çocuklar anneden bir tane X kromozomu ve babadan bir Y kromozomu alırlar. Kız çocuklarda biri anneden, diğeri babadan gelmek üzere iki tane X kromozomu vardır. Genetik mutasyona sahip kadınlar bunu X kromozomu yoluyla erkek çocuklarına ve kız çocuklarına geçirebilirler. Etkilenen kadınlar defektif gene sahip X kromozomunu %50 olasılıkla erkek çocuklarına ve kız çocuklarına geçirirler. Etkilenen erkekler defektif gene sahip X kromozomunu tüm kız çocuklara geçirir. Fabry hastalığı olan babaların kız çocukları her zaman genetik mutasyonu devralır ve ayrıca Fabry hastalığı geliştirir. Etkilenen babaların erkek çocukları her zaman sağlıklıdır çünkü sadece Y kromozomu babadan oğula geçmektedir. BABA etkilenmemiş kız çocuk etkilenmez kız çocuk etkilenir BABA etkilenmiş erkek çocuk etkilenmez erkek çocuk etkilenmemiş kız çocuk etkilenir ANNE etkilenmiş kız çocuk etkilenir erkek çocuk etkilenir ANNE etkilenmemiş erkek çocuk etkilenmemiş

Aileme Fabry hastalığı olduğumu söylemek zorunda mıyım? Ailenizin Fabry hastalığınızı bilmesi önemlidir çünkü bu diğer aile üyelerini de etkileyebilen bir kalıtsal hastalıktır. Sevdikleriniz tanınız hakkında bilgi sahibi olurlarsa, sağlıklarıyla ilgili önemli kararlar alabilirler. Sevdikleriniz tanınız ve öneminden haberdar olmalıdır. Onlara, kendilerinin de uygun yardım alabilmeleri için tanınızı bildirdiğinizi söyleyin. Akrabalarınıza sağlıklarını sorun ve kendi durumunuz hakkında bilgi verin. Aşağıdaki konuları ailenizle görüşmelisiniz: Fabry hastalığının kendi sağlığınıza etkisi ("Fabry hastalığının belirtileri nelerdir?" bölümüne başvurun) Fabry hastalığının yeni nesle kalıtsal olarak geçmesi Diğer aile bireylerinin Fabry hastalığı olup olmadığını veya geçirip geçirmediğini ya da "ailede bulunan" başka bir sağlık sorunu olup olmadığını öğrenmek için aile geçmişiniz Aile üyelerinize doktorunuzdan veya diğer kaynaklardan aldığınız bilgileri verin. İnternette de yararlı bilgiler bulacaksınız.

Fabry hastalığı erkeklerde ve kadınlarda farklı mıdır? Fabry hastalığı X kromozomu bağlantılıdır. Bu, erkeklerde belirtilerin tipik olarak kadınlardan daha erken ortaya çıktığı anlamına gelir. Kadınlar erkeklerde görülen ölçüde ciddi belirtiler geliştirebildikleri halde, şikâyetler genellikle daha geç başlar. Fabry hastalığının neden olduğu kalp ve böbrek hasarı, erkeklerde kadınlardan daha erken bir başlama eğilimindedir. Fabry hastalığının progresyonu da kadınlarda erkeklerden daha yavaştır. Fabry hastalığının yaşam beklentisi üzerindeki etkisi nedir? Hastalığın seyri her hastada farklı olduğundan, yaşam beklentisi üzerindeki etkileri tahmin etmek zordur. Bu nedenle, Fabry hastalığı olan hastaların düzenli kontrollerden geçmesi çok önemlidir. İyi izleme ve tedavi ile, yaşam beklentisi tamamen normal sınırlar içinde olabilir. Kadınlarda, hastalığın tipik belirtileri çok sık olarak erkeklerden 5 ila 10 yıl sonra görülür. Tedavi edilmeyen hastalarda yaşam beklentisi kısadır. Erkeklerde, bu ortalama olarak Fabry ile 20 yıl ve kadınlarda yaklaşık 15 yıldır.

FABRY HASTALIĞINA NASIL TANI KONUR? Fabry hastalığına genellikle bir uzman doktor tanı koyar. Başlangıçta belirtilerinize, aile geçmişinize ve kan ve idrar testlerinin sonuçlarına dayanır. Kanda α-gal A enziminin düşük konsantrasyonda bulunması erkek çocuklarda/ erkeklerde Fabry hastalığının varlığını gösterir. Bununla birlikte, kız çocuklarda/ kadınlarda, enzim seviyesi normalde yüksek olabilir. Fabry hastalığını onaylamaya yönelik analiz araçları yoluyla Fabry geninde genetik mutasyon olduğunun doğrulanması gerekir. Bu analize gönderilmek üzere küçük bir kan örneğinin alınmasını da gerektirir. Fabry hastalığı ne kadar erken tespit edilir ve tedaviye başlanırsa sonuçta ortaya çıkan advers etkilerin önlenmesi veya geciktirilmesi o ölçüde daha fazla mümkün olur. Fabry hastalığı tanısı konulduktan sonra doktor, diğer etkilenen aile üyeleri olup olmadığını belirlemek için aile ağacı analizi olarak bilinen işlemi gerçekleştirir. Fabry hastalığı, ebeveynlerden kalıtsal olarak çocuklara geçen genetik bir hastalıktır (lütfen, "Fabry hastalığını çocuklarıma geçirecek miyim?" bölümüne de başvurun). Diğer aile bireylerinin kendilerinde Fabry hastalığı olup olmadığını bilmeleri önemlidir. Aile ağacı analizi, hangi aile üyelerinin etkilendiğini belirler.!

Fabry hastalığı tanı süreci Şüpheli Fabry hastalığı kan alın genetik defekti belirleyin enzim aktivitesini belirleyin genetik bir kusur yok genetik defekt test kein belirsiz/ Gendefekt pozitif test negatif Fabry hastalığı değil Fabry hastalığı Fabry hastalığı değil

TEDAVİ SEÇENEKLERİ NELERDİR? Fabry hastalığının belirtilerinin tedavisinin yanı sıra hastalığın tedavisi için de seçenekler vardır. Fabry hastalığı için tedavi seçenekleri: Ağrı, sindirim sorunları, yüksek kan basıncı (hipertansiyon), böbrek sorunlarının tedavisine yönelik ilaçlar ve inme riskini azaltmaya yönelik ilaçlar İşitme bozuklukları için işitme cihazları, bazı kalp hastalıkları durumunda muhtemelen kalp pilleri Belirtiler tedavi edilmelidir çünkü hayati organlar hasar görebilir. Bu ciddi, hatta bazen de hayatı tehdit eden komplikasyonlara yol açabilir.!

Fabry hastalığının kendisi için tedaviler: Enzim Replasman Tedavisi: Fabry hastalığı olan hastalarda α-gal A enzimi, sadece sınırlı işleve sahiptir veya işlevsizdir. ERT bağlamında hastalar düzenli olarak (iki haftada bir) fonksiyonel α-gal A infüzyonları alırlar. Şaperon tedavisi: Belli genetik mutasyonları olan hastalar, aynı zamanda, şaperon tedavisi (tablet) olarak bilinen bir tedavi için de uygun olabilir. Enzim replasman tedavisi veya şaperon tedavisinin yan etkileri nelerdir? Enzim replasman tedavisi doğrudan damara verilir; bu bazen bir infüzyon reaksiyonuna neden olabilir. Bununla birlikte, bu yaygın olarak sadece çoğu durumda yalnızca tedavi programının başlangıcında görülen hafif bir reaksiyondur. İnfüzyon sırasında veya sonrasında kendinizi iyi hissetmiyorsanız hemen doktorunuza veya hemşirenize söyleyin. Şaperon tedavisindeki en yaygın yan etki, 10 hastadan birinde görülen baş ağrısıdır.

Herhangi bir belirtim olmasa bile tedavi edilmem gerekiyor mu? Fabry hastalığı ilerleyici bir hastalıktır. İlerleme belirtileri genellikle sadece laboratuvarda veya analizler sonucunda saptanabilir, çünkü belirtiler genellikle sadece organ fonksiyonunun ileri derecede kaybıyla ortaya çıkar. Doktorunuz, tedaviniz için uygun olan başlangıç tarihini size söyleyecektir. Fabry hastalığında uzmanlaşmış bir merkezde düzenli kontrollerin gerçekleştirilmesi, hastalığın olası ilerlemesinin erken tespiti için önemlidir; böylece derhal tedavi olabilirsiniz. Sizin için düzenli kontrol planlanmadıysa lütfen doktorunuza başvurun. Fabry hastalığı olan kadınlar ve çocuklar tedavi edilmek zorunda mıdır? Fabry hastalığı olan kadın ve çocukların tedavi gerektirip gerektirmediği, belirtilerin görülüp görülmediğine ve hastalığın organları nasıl etkilediğine bağlıdır. Fabry hastalığı uzmanınız, tedavinin başlangıcı için doğru zamanın ne zaman olduğunu size söyleyecektir. Tedavinin işe yaradığını nasıl anlarım? Fabry hastalığı çoğu vakada yavaş gelişmeye eğilimlidir ve tedavinin başarısı çoğu zaman hemen tespit edilemez. Bu nedenle, tedaviye başladıktan hemen sonra herhangi bir değişiklik fark edemeyebilirsiniz. Düzenli kontroller hem tedaviden önce hem de tedavi sırasında önemlidir; böylece doktorunuz sizin durumunuzda tedavinin işe yarayıp yaramadığını değerlendirebilir.

FABRY HASTALIĞI İLE YAŞAMAK Fabry hastalığında ağrının sebebi nedir? Ağrı en belirgin ve çoğu zaman en erken saptanabilen belirtidir. Hastalık, ağrı (nöropatik ağrı olarak adlandırılır) şeklinde algılanan sinir lifleri hasarından kaynaklanır. Ağrı bazen çok şiddetlidir ve birçok durumda sıcaklık değişiklikleri, stres ve fiziksel zorlanmadan kaynaklanır. Eğer ani veya kalıcı bir ağrınız varsa ağrı tedavisi yardımcı olabilir. Ayrıca hastalığın daha iyi anlaşılmasını sağlamak için bir ağrı günlüğü tutmalısınız. Nöropatik ağrının hedefe yönelik tedavisi hakkında daha fazla bilgi için Fabry hastalığı uzmanlarına başvurun. Fabry hastalığı varken çalışmaya devam edebilir miyim? Fabry hastalığı belirtilerle ilişkili olsa da (lütfen "Fabry hastalığının belirtileri nelerdir?" bölümüne başvurun) bunlar tedavi edilebilir. Fiziksel olarak yorucu meslekler veya aşırı sıcaklık koşullarında çalışmak, Fabry hastalığı olan bazı hastalar için zor olabilir. Ancak Fabry hastalığı olan birçok hasta, çalışma ortamındaki bazı ayarlamalardan sonra çalışmaya devam edebilir.

Ne sıklıkla kontrol yaptırmalıyım? Genel olarak, yılda en az bir kez bir Fabry uzmanının kontrolüne gerek duyacaksınız. Bu gibi durumlarda birkaç şey incelenir, örneğin: Genel sağlık durumunuz Böbrek fonksiyonunuz Kalp fonksiyonunuz Ağrının varlığı ve şiddeti Kan ve idrar analizleri Bu alanlardan birinde herhangi bir probleminiz varsa veya yeni bir belirtinin görülmeye başlanması veya belirtilerin kötüleşmesi durumunda daha sık izleme gerekebilir. Son kanıtlar, Fabry'ye özgü tedavinin zamanında başlatılmasının hastalığın ilerlemesinin daha iyi kontrol edilmesine yardımcı olabileceğini göstermektedir. Bununla birlikte, hastalığın kötüleşmesi çoğu zaman dikkat çekici belirtiler olmadan ortaya çıkar. Bu nedenle, o anda hiç rahatsızlık duymamanız ya da sadece asgari ölçüde rahatsızlık duymanız durumunda bile yıllık kontroller gereklidir. Bir muayenenin amacını veya sonucunu anlamıyorsanız sormaktan çekinmeyin!

Fabry hastalığı varken egzersiz yapabilir miyim? Prensip olarak yanıt şudur: Evet, kesinlikle. Egzersiz fiziksel sağlığı iyileştirir. Fiziksel olarak aktif kişiler, pek çok hastalığı önleme konusunda kendi hareketsiz yaşıtlarından daha iyi bir başlangıç noktasına sahiptir. Düşük seviyede düzenli fiziksel aktivite bile sağlık üzerinde olumlu bir etkiye sahiptir. Ek olarak, düzenli egzersiz ve fiziksel aktivitenin hafif ve orta dereceli depresyon için etkili bir tedavi olduğu artık kanıtlanmıştır. Hastalığınızın durumuna göre egzersiz veya spor tipini seçin ve doktorunuzla konuşun. Sıcaklık değişimi ve fiziksel egzersiz ağrıyı tetikleyebileceği için aşağıdaki ipuçlarına uyun: Kat kat giyin, böylece çok sıcak veya çok soğuk hissederseniz bir kat ekleyebilir veya çıkarabilirsiniz Aşırı sıcak veya aşırı soğuktan kaçının Soğukta, özellikle ellerinizi ve ayaklarınızı sıcak tutmaya dikkat edin Fabry hastalığının gebelik üzerinde bir etkisi var mıdır? Gebeliğin seyri ve sonuçları üzerindeki etkisi bilinmemektedir ancak Fabry hastalığının belirtileri gebelik sırasında kötüleşebilir ve bazı ilaçların durdurulması gerekebilir. Gebeyseniz veya gebe kalmayı planlıyorsanız, lütfen doktorunuza başvurun.

Diyetimi değiştirmem gerekir mi? Prensip olarak, hiçbir şeyi değiştirmenize gerek yoktur ancak genellikle sağlığınızı sağlıklı bir diyetle etkileyebilirsiniz. Aşağıdaki temel kurallar geçerlidir: «Günde 5»: Her gün, farklı renklerde 5 porsiyon meyve ve sebze (çiğ veya pişmiş) tüketin Her gün, lif bakımından zengin tahıllar (tam buğday ekmeği, tam tahıllı makarna ve müsli gibi) Bol sıvı, örneğin şekersiz çay veya maden suyu Hala tatile gidebilir miyim? Kesinlikle. Bununla birlikte, reçeteli ilaçların bazı ülkelerde farklı isimleri olduğundan, sadece isimlerini değil, aynı zamanda etkin bileşenlerini de not almalısınız. Yurt dışına seyahat ediyorsanız doktorunuz size uygun bir sertifika verebilir. Mümkünse, seyahatinizi test ve tedavi ziyaretleri arasındaki aralıklara ayarlamanız gerekir. Sigara içmek? Sigara içmek tüm insanlar için zararlıdır. Sigara içmenin böbrek yetmezliği, inme, kalp krizi, akciğer kanseri ve diğer solunum bozuklukları riskini artırdığı bilinmektedir. Fabry hastalığı olan kişilerde inme ve kalp ya da böbrek hastalığı riski daha yüksek olduğundan, sigara içme bu riskleri önemli ölçüde artırabilir! Sigarayı bırakma konusunda bilgi ve yardım için lütfen www.lungenliga.ch/rauchstopp adresine başvurun.

DAHA FAZLA DESTEK NEREDEN BULABİLİRİM? Güvenilir yardım ve desteğin kritik önemi vardır; böylece her şeyi kendi başınıza halletmiş gibi hissetmezsiniz. Aileniz ve arkadaşlarınızla hastalık hakkında açıkça konuşun ve sizi anlamalarına ve desteklemelerine yardımcı olun. Daha fazla bilgi ve destek için, lütfen İsviçre'deki Fabry hastalığı hasta organizasyonuna başvurun: fabrysuisse CH-8000 Zürih www.fabrysuisse.ch İsviçre deki Fabry Uzmanları İsviçre de, Fabry Hastalığının tedavisinde uzmanlaşmış merkezler bulunmaktadır. Fabry uzmanlarının listesi için info@fabrysuisse.ch adresi üzerinden iletişim kurun. Fabry Hastalığı uluslararası hasta organizasyonu www.fabrynetwork.org Daha fazla soru için lütfen Fabry hastalığı uzmanınıza başvurun C-ANPROM/CH//0249/11_2018 Shire Switzerland Gmbh Zählerweg 4, 6301 Zug Tel. +41 41 288 40 00 www.shireswitzerland.ch