HEMOGLOBİNOPATİLER GENETİK HETEROJENİTE MOLEKÜLER TANI. Prof. Dr. Mehmet Akif ÇÜRÜK Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Biyokimya Anabilim Dalı



Benzer belgeler
NONDELESYONEL ALFA TALASEMİLER

ÇUKUROVA DA HEMOGLOBİNOPATİLERİN MOLEKÜLER TANISI

MOLEKÜLER TANISI DÜZEN GENETİK HASTALIKLAR TANI MERKEZİ. SERPİL ERASLAN, PhD

HEMOGLOB NOPAT LERDE SORUNLU VAKALARIN ANAL Z

Antalya İlindeki Beta-Talasemi Gen Mutasyonları, Tek Merkez Sonuçları

TALASEMİ VE HEMOGLOBİNOPATİLERDE GENOTİP-FENOTİP İLİŞKİSİ

β-talasemiler Prof.Dr. Abdullah ARPACI 7-9 KASIM KAHRAMAN MARAŞ

ALFA TALASEMİ MUTASYONLARININ DNA DİZİ ANALİZİ İLE BELİRLENMESİ

Hemoglobinopatilerde Tanı Yönetimi Genetik Testler

Hemoglobinopatilere Laboratuvar Yaklaşımı

Hemoglobin Elektroforezi. Doç. Dr. Şule Ünal Hacettepe Üniversitesi, Pediatrik Hematoloji Ünitesi

[FATİH MEHMET AZIK] BEYANI

β - TALASEMİ DE MOLEKÜLER TANI VE YÖNTEMLERİ

ÇUKUROVA ÜNİVERSİTESİ FEN BİLİMLERİ ENSTİTÜSÜ

Perifer hastanelerinde talasemi tanısı ve izlemi. Dr. Şule Ünal Antakya Devlet Hastanesi

Kahramanmaraş Talasemi. Sempozyumu I

Hafta 7. Mutasyon ve DNA Tamir Mekanizmaları

HEMOGLOBİN VARYANTLARININ DNA DİZİ ANALİZİ İLE BELİRLENMESİ

The investigation of distribution of hereditary alpha-thalassemia mutations in Isparta reservoir

Dr. Duran Canatan. Anahtar Sözcükler. Epidemiyoloji, Hemoglobinopati, Talasemi, Türkiye TÜRKİYE DE HEMOGLOBİNOPATİLERİN EPİDEMİYOLOJİSİ

β- TALASEMİ MOLEKÜLER TANISINDA KLASİK YÖNTEMLERLE MİKROARRAY YÖNTEMİNİN KARŞILAŞTIRILMASI

Hemoglobin G-Coushatta ile b (IVSI-110) veya S Bileşik Heterozigot Riskli Fetus İçin Prenatal Genetik Danışmanlık

ÖZET SUMMARY BETA TALASEMİ MUTASYON TİPLERİNİN MOLEKÜLER ANALİZİ MOLECULAR GENETIC ANALYSES OF BETA-THALASSEMIA PATIENTS

Okmeydanı Eğitim ve Araştırma Hastanesi Tıbbi Biyokimya Laboratuvarında HPLC Yöntemi ile Saptanan Anormal Hemoglobin Varyantları

ANORMAL HEMOGLOB NLER

Anemili Çocuk Prof. Dr. Yeşim Aydınok

Genetik çalışmaların yüksek canlılardan çok mikroorganizmalarla yapılması bazı avantajlar sağlar.

Türkiye de Taramalarda ve Prenatal Tanıda Son Durum. Prof. Dr. İlgen Şaşmaz 03 Mayıs 2018 Adana

Talasemi ve Orak Hücreli Anemide Hematolojik Tanı. Dr. Zümrüt Uysal

Dr. Zeynep Karakaş. Anahtar Sözcükler. Alfa talasemi, Genetik, Klinik, Anahtar Sessiz alfa Sözcükler talasemi taşıyıcı, Ağır alfa talasemi

Dr. Zeynep Karakaş. İstanbul Üniversitesi Dr. Ülker İstanbul Koçak Tıp Fakültesi, Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dalı, İstanbul, Türkiye

ANORMAL HEMOGLOBİNLERİN TANISINDA MLPA TASARIMI

İ. Ü İstanbul Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji Anabilim Dalı Prof. Dr. Filiz Aydın

TALASEM MERKEZLER NDE TANIYA YÖNEL K KULLANILAN YÖNTEMLER

HEMOGLOBİNOPATİ KONTROL PROGRAMI

Talasemi taramasında ve tanısında yaşanan sorunlar

Hemoglobinopati Verilerimiz

KONYA BÖLGESİNİN ANORMAL HEMOGLOBİN VE TALASEMİ MUTASYON TİPLERİNİN BELİRLENMESİ

HATAY-SAMANDAĞ YÖRESİNDEKİ LİSELERDE HEMOGLOBİNOPATİ TİPLENDİRİLMESİ VE BİLGİLENDİRİLMESİ ÇALIŞMASI

Dr. Zeynep Karakaş. Anahtar Sözcükler

Beta-Talasemi Taşıyıcılarında Beta-Globin Gen Mutasyon Tipi ve Hematolojik Fenotip Arasındaki İlişki

Dr. Canan Vergin. Anahtar Sözcükler. Epidemiyoloji, Hemoglobinopati, Talasemi DÜNYADA HEMOGLOBİNOPATİLERİN EPİDEMİYOLOJİSİ

TEK GEN KALITIM ŞEKİLLERİ

T.C. EGE ÜNİVERSİTESİ

GEN MUTASYONLARI. Yrd. Doç. Dr. DERYA DEVECİ

Dr. Zeynep Karakaş Dr. Ferda Özkınay. İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi,

Servisler. Real-Time PCR Kitleri Reverse-Line Blot Kitleri

REKOMBİNANT MOLEKÜLLERLE İNSAN HEMOGLOBİNLERİNİN TANIMLANMASI ÜZERİNE ÇALIŞMALAR

TALASEMI: AKDENIZ ANEMISI ORAK HÜCRELİ ANEMİ

GENETİK HASTALIKLARDA TOPLUM TARAMALARI

Ülkemizde Çukurova, Akdeniz kıyı şeridi, Ege ve Marmara bölgelerinde talasemi taşıyıcılığı sık olarak görülmektedir

TÜRKİYE DE HEMOGLOBİN VARYANTLARI VE TALASEMİ MUTASYONLARI BİLGİ SİSTEMİ *

K İŞİSEL BİLGİLER. : ahmetgenc_@hotmail.com & agenc@adiyaman.edu.tr

Evlilik öncesi hemoglobinopati taraması: Kadirli, Türkiye beta-talasemi açısından riskli bir bölge mi?

Kromozom yapı değişimleri

Dr. Ferdane Kutlar. Medical College of Georgia/Georgia Regents University, Department of Medicine, GA, USA e-posta:

VİRUSLARIN SINIFLANDIRILMASI

Hafta V Translasyon TRANSLASYON

SPR YÖNTEMİ İLE Hb D-LOS ANGELES IN GEN DÜZEYİNDE TANISI

AİLESEL AKDENİZ ATEŞİ (AAA-FMF)

Genom Sayısal ve Yapısal Mutasyonlar. Prof. Dr. Fatma Savran Oğuz

KONJENİTAL TROMBOTİK TROMBOSİTOPENİK PURPURA TANILI ÜÇ OLGU

T.C. ADIYAMAN ÜNİVERSİTESİ FEN BİLİMLERİ ENSTİTÜSÜ YÜKSEK LİSANS TEZİ

İstanbul Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji AD Prof. Dr. Filiz Aydın

DENİZLİ YÖRESİNDE GÖZLENEN Hb D-LOS ANGELES MUTASYONUNUN BETA GLOBİN GEN AİLESİ HAPLOTİP ANALİZİ

Akdeniz Anemisi; Cooley s Anemisi; Talasemi Majör; Talasemi Minör;

M. Kerem ÇALGIN 1, Fikret ŞAHİN 1, Melike ATASEVER 2, Deniz KÖKSAL 2, Djursun KARASARTOVA 1, Mehmet KIYAN 1. AÜTF Tıbbi Mikrobiyoloji ABD 2

1. EKSİK BASKINLIK 2. EŞ BASKINLIK 3. ÇOK ALLELLİLİK 4. KONTROL ÇAPRAZLAMASI

TALASEM MERKEZLER NDE TOPLUM E T M PROGRAMLARI

Beta Talasemi Tanı ve Tedavi Klavuzu

GENETİK HASTALIKLAR TANI MERKEZİ

Son onbeş yılda, talasemi ve anormal

TALASEMİ HASTALARINDA DMT1 POLİMORFİZMİNİN KAN KURŞUN VE DEMİR DÜZEYLERİ İLE İLİŞKİSİNİN ARAŞTIRILMASI

DEMİR EKSİKLİĞİ ANEMİSİ İLE BETA TALASEMİ MİNÖRÜN AYIRICI TANISINDA ERİTROSİT İNDEKSLERİNİN ROLÜ

ANEMİLİ HASTAYA GENEL YAKLAŞIM. Dr Mustafa ÇETİN Erciyes Üniversitesi Tıp Fakültesi Hematoloji Bilim Dalı

Topaloğlu R, ÖzaltınF, Gülhan B, Bodur İ, İnözü M, Beşbaş N

Kan ve Ürünlerinin Transfüzyonu. Uz.Dr. Müge Gökçe Prof.Dr. Mualla Çetin

Hemolitik anemilerde tanı yöntemleri. Dr. Şule Ünal

TALASEMİ Akdeniz Anemisi. Dr. Gönül Aydoğan

Aytemiz Gürgey* *Bilim Akademisi Üyesi e-posta: Anahtar Sözcükler. Anormal hemoglobinler, Hemoglobinopati, Talasemi

ÇANAKKALE ONSEKİZ MART ÜNİVERSİTESİ TIP FAKÜLTESİ

VIII. BÖLÜM BETA TALASEMİ TANI VE TEDAVİ KILAVUZU ULUSAL TEDAVİ KILAVUZU 2011

HEMOGLOBİNOPATİLER ÇALIŞMA GRUBU Prof. Dr. Yeşim Aydınok

TALASEMİ MAJORLU HASTALARDA KEMİK MİNERAL YOĞUNLUĞU İLE HİPOGONADİZM ARASINDAKİ İLİŞKİ

attomol apo B-100 quicktype

T.C. SAĞLIK BAKANLIĞI İSTANBUL BAKIRKÖY KADIN DOĞUM VE ÇOCUK HASTALIKLARI EĞİTİM VE ARAŞTIRMA HASTANESİ

DÜZEN LABORATUVARLAR GRUBU MOLEKÜLER TANI MERKEZİ İSTANBUL

TIBBİ GENETİK LABORATUVARLARI TEST ÇIKIŞ SÜRELERİ LİSTESİ

PREİMPLANTASYON GENETİK TANIDA KULLANILAN YÖNTEMLER ve ÖNEMİ


D YARBAKIR BÖLGES NDE BETA-TALASEM TARAMASINDA BEL RLENEMEYEN MUTASYON T PLER N N D Z ANAL Z YÖNTEM YLE ARA TIRILMASI

Kalıtsal hemolitik anemilere sistematik yaklaşım ve ayırıcı tanıda yeni nesil dizi analizinin kullanımı

Burdur da ilköğretim 8. sınıflarda β - talasemi taşıyıcılık sıklığı

TARAMA PROGRAMLARI VE YÖNTEMLERİ

Kalıtsal Kan Hastalıklarından Hemoglobinopati Kontrol Programı İle Tanı ve Tedavi Merkezleri Yönetmeliği

Canan Albayrak, Davut Albayrak Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi, Çocuk Hematoloji Bölümü, Samsun

16S rrna Analizi. Doç. Dr. Zeynep Ceren KARAHAN. Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Mikrobiyoloji Anabilim Dalı

TALASEM DE PRENATAL TANIDA KAR ILA ILAN GÜÇLÜKLER VE PRENATAL TANI YÖNTEMLER NDE GEL MELER

C.B.Ü. TIP FAKÜLTESi TıBBi GENETiK ANABiLiM DAlı Moleküler Genetik Testler ve Cihaz Kullanımı Teknik Şartnamesi. No TestAdı Miktar (Test)

IX. BÖLÜM KRONİK HASTALIK ANEMİSİ TANI VE TEDAVİ KILAVUZU ULUSAL TEDAVİ KILAVUZU 2011

Transkript:

HEMOGLOBİNOPATİLER GENETİK HETEROJENİTE MOLEKÜLER TANI Prof. Dr. Mehmet Akif ÇÜRÜK Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Biyokimya Anabilim Dalı

Hemoglobin A Molekülü

A Molekülü ve S taşıyıcılığı A (2α2β) 97 A2 (2α2 )3 AS (2αβAβS) SS (2α2βS) S; Beta globin zinciri 6. Glu>Val

Beta talasemi taşıyıcısı A (2α2β) A2 (2α2 ) A2 <3.7 MCV<78

Alfa talasemi taşıyıcısı A (2α2β) A2 (2α2 ) A2 <3.5 H (β4)

Türkiyede Hemoglobinopatilerin Dağılımı Altay Ç:Turkish J Hematol 2002;19(2),309

Evlilik öncesi tarama yapılan 33 il

Normal insan hemoglobinleri Embriyonik Hemoglobinler Fetal Hemoglobin Erişkin Hemoglobinleri Gower 1 (ζ 2 ε 2 ) F (α 2 γ 2 ) A (α 2 β 2 ) Gower 2 (α 2 ε 2 ) A 2 (α 2 δ 2 ) Portland (ζ 2 γ 2 )

Globin zincirlerinin sentezi

Alfa ve beta globin gen kümeleri 11 16

molekülünde alfa ve beta globin zincir oranı

HEMOGLOBİNOPATİLER Hemoglobin Varyantları Anormal Hemoglobinler Talasemiler Akdeniz Anemisi α varyantları Adana β varyantları S, İstanbul α-talasemiler β-talasemiler Orak Hücre Anemisi CVS

Hemoglobinopati çeşitleri Hemoglobinopati Türü Dünya (n) Türkiye (n) Hemoglobin Varyantları 1000< 52 Alfa Talasemiler 100< 10 Beta Talasemiler 200< 43 Toplam Sayı 1300< 105

Sık görülen Hemoglobin Varyantları S 6 Glu Val GAG GTG C 6 Glu Lys GAG AAG E 26 Glu Lys GAG AAG D-Puncap 121 Glu Gln GAA CAA O-Arab 121 Glu Lys GAA AAA H 4 Barts 4

S ve D Taşıyıcılarına Ait Hematolojik Veriler Cins/ Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl Tipi β-globin Genotipi E-6 4.65 13.7 39.1 84.0 23.6 25.3 AS AS E-40 5.07 14.4 43.0 84.9 28.4 33.4 AS AS E-34 5.19 14.2 41.4 79.6 27.3 34.3 AS AS K-33 4.18 10.8 33.6 80.4 25.8 32.0 AS AS K-25 4.91 12.4 40.6 82.5 25.2 30.6 AS AS E-32 5.69 14.9 46.0 80.8 26.2 32.4 AD AD K-19 5.70 13.9 44.7 80.9 29.2 31.5 AD AD E-27 4.71 14.1 44.5 94.3 29.9 31.7 AD AD K-28 4.08 11.4 34.4 84.3 27.9 33.1 AD AD E-28 5.40 15.8 47.1 87.2 28.3 33.6 AD AD K-28 3.92 11.7 33.3 84.8 29.8 35.2 AD AD

E ve C Taşıyıcılarına Ait Hematolojik Veriler Cins/ Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl Elektr. Beta Globin Genotipi K-31 4.66 11.0 33.1 71.1 23.7 33.4 AE AE K-28 3.85 10.0 30.5 79.1 25.9 32.8 AE AE E-37 5.44 13.8 21.5 76.5 25.3 33.3 AE AE E-28 4.36 11.0 34.0 77.8 25.1 31.8 AE AE K-34 4.47 10.7 34.4 77.0 24.0 31.1 AE AE K-22 6.06 16.5 46.7 77.0 27.2 35.3 AC AC E-34 5.70 16.1 45.2 77.4 27.6 35.6 AC AC K-25 5.00 12.9 38.2 76.3 25.9 33.9 AC AC E-21 5.84 16.6 45.9 78.6 28.4 26.2 AC AC E-35 5.75 16.3 45.5 79.1 28.3 35.7 AC AC

Ülkemizde görülen Hemoglobin varyantları Hemoglobin Mutation Hemoglobin Mutation 1 O-Podova α30 Glu Lys 27 Siirt β27 Ala Gly 2 Hasharon α47aspu His 28 Hakkari β31 Leu Arg 3 Monthgomery α48leu Arg 29 G-Copenhagen β47 Asp Asn 4 Adana α59 Gly Asp 30 Summer Hill β52 Asp His 5 J-Anatolia 61 Lys Thr 31 Hamadan β56 Gly Arg 6 Ube-2 α68 Asn Asp 32 J-Antakya β65 Lys Met 7 Q-Iran α75 Asp His 33 City of Hope β69 Gly Ser 8 Moabit α86 Leu Arg 34 J-Iran β77 His Asp 9 M-Iwate α87 His Tyr 35 Yaizu β79 Asp Asn 10 Çapa α94 Asp Gly 36 G-Szuhu β80 Asn Lys 11 Setif α94 Asp Tyr 37 Pyrgos β83 Gly Asp 12 G-Georgia α 95 Pro Leu 38 Istanbul β92 His Gln 13 Bronovo α103 His Leu 39 N-Baltimore β95 Lys Glu 14 Strumica α112 His Arg 40 Köln β98 Val Met 15 J-Meerut α120 Ala Glu 41 D-Punjab β121 Glu Gln 16 Tyne β5 Pro Ser 42 O-Arab β121 Glu Lys 17 S β6 Glu Val 43 Beograd β121 Glu Val 18 C β6 Glu Lys 44 Tunis β124pro Ser 19 Ankara β10 Ala Asp 45 Sarrebourg β131 Gln Arg 20 D-Ouled Rabah β19 Asn Lys 46 Brocton β138 Ala Pro 21 E-Saskatoon β22 Glu Lys 47 A2Yialousa D82 Ala Ser 22 G-Cousatta β22 Glu Ala 48 Baskent γ128 Ala Thr 23 D-Iran β22 Glu Gln 49 Lepore-Boston Hybrid 24 E β26 Glu Lys 50 P-Nilotic Hybrid 25 Knosos β27 Ala Ser 51 Costant Spring Elonged chain 26 Volga β27 Ala Asp 52 Antalya Deletion&Insertion

Ülkemizde sık görülen beta talasemi mutasyonları Mutasyon Mutasyon Türü IVSI-110 + (G A) 40.8 IVSI-6 + (T C) 10.3 IVSII-1 0 (G A) 8.0 IVSII-745 + (C G) 6.2 IVSI-1 0 (G A) 5.7 Fsc 8 0 (-AA) 4.7-30 + (T A) 4.2 Cd 39 0 (C T) 2.9 Fsc 8/9 0 (+G) 2.6 Cd 44 0 ( C) 1.8 Fsc 5 0 (-CT) 1.2

β-talasemi Taşıyıcılarına ait Hematolojik Veriler Cins/ Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl Tipi A 2 Beta Globin Genotipi K-26 4.5 10 31 67 21 31 AA 4.8 IVSI-110 (G>A) E-30 6.8 12 42 61 18 30 AA 4.8 IVSI-1 (G>A) E-31 5.6 11 38 69 21 31 AA 4.7 Cod 39 (C>T) K-22 5.0 12 36 72 22 31 AA 4.1 IVSI-6 (C>T) K-24 5.3 11 35 67 21 31 AA 5.8 Fsc 8 (AA) K-36 5.2 12 37 71 22 31 AA 5.5-30 (T>A) K-25 5.2 10 34 66 20 30 AA 6.1 IVS2-1 (G>A) K-23 5.6 11 37 65 20 30 AA 5.7 IVS2-745 (C>G) K-28 5.2 11 35 67 21 31 AA 4.0 Fsc5 (-CT) K-25 4.9 10 33 67 21 31 AA 4.0 Fsc 44 (-C) E-26 5.3 10 36 68 20 29 AA 4.2 Fsc 74/75 (-C) E-26 6.8 12 40 60 17 29 AA 3.6 IVSI-5 (G>C) E-21 6.0 12 41 67 20 30 AA 4.3 Fsc 8/9 (+G)

Ülkemizde görülen beta talasemi mutasyonları Position Mutation Position Mutations 1-101 C T 22 IVS-I-110 G A 2-88 C T 23 IVS-I-116 T G 3-87 C G 24 IVS-I-130 G A 4-30 T A 25 IVS-I-130 G C 5-28 A C 26 FSC-36/37 -T 6 5 -UTR +22 G A 27 Cd 37 G A 7 FSC-5 -CT 28 FSC 37-39 -7 bp 8 FSC-6 -A 29 Cd 39 C T 9 FSC-8 -AA 30 FSC-44 -C 10 FSC-8/9 +G 31 FSC-74/75 -C 11 Cd 15 G A 32 FSC-82/83 -G 12 FSC 22-24 -AAGTTGG 33 IVS-II-1 G A 13 Cd 30 G C 34 IVS-II-654 C T 14 IVS-I-1 G A 35 IVS-II-745 C G 15 IVS-I-1 G C 36 IVS-II-848 C A 16 IVS-I-1 G T 37 IVS-II-849 A G 17 IVS-I-2 T A 38 3'-UTR -13 bp 18 IVS-I-5 G A 39 Poly A AATAAA AATGAA 19 IVS-I-5 G C 40 Poly A AATAAA AATAAG 20 IVS-I-5 G T 41 Poly A AATAAA AACAAA 21 IVS-I-6 T C 42 290 bp Deletion

BETA TALASEMİ GENOTİPLERİ Allel durumu Fenotip Sağlam / Normal Sessiz taşıyıcı + / -Thal heterozigot Homozigot + / + -Thal homozigot Beta talasemi intermedia IVS1-6/IVS1-6 Ağır Taşıyıcı 0 / -Thal heterozigot Homozigot 0 / 0 -Thal homozigot BetaTalasemi Major IVS2-1/IVS2-1 Kombine Heterozigot + / 0 -Thal çift heterozigot Beta talasemi intermedia IVS1-6/IVS2-1 Beta talasemi Major IVS1-1/IVS2-1

Alfa globin gen delesyonları

Alfa talasemi genotipleri

Alfa globin gen mutasyonları DELESYONEL ALFA TALASEMİ MUTASYONLARI NONDELESYONEL ALFA TALASEMİ MUTASYONLARI 3.7 Kb α + 4.2 Kb α + 17.4 Kb Med I α 0 20.5 Kb α 0 26.4 Kb Med II α 0 PA1 * AATAAA AATAAG α + PA2 ** AATAAA AATGAA α + 5NT DEL α + ADANA α + KOYA DORA α + * Arabian Population ** Turkish and Cyprus population

Delesyonel ve nondelesyonel alfa talasemi taşıyıcıların hematolojik verileri Cins/Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH pg MCHC g/dl Tipi A 2 Alfa talasemi Genotipi Erkek n:5 4.82 13.9 44 92.3 28.8 31.2 AA 2.5 αα/αα Kadın n:7 4.69 13.6 43 93.2 29.0 31.1 AA 2.5 αα/αα E-12 5.26 12.5 41 77.9 23.8 30.5 AA 2.1 - α(3.7)/αα K- 22 4.57 11.9 36 80.0 26.0 32.6 AA 3.0 - α(4.2)/αα K-25 5.25 10.8 35 70.2 21.4 30.4 AA 2.0 --(17.4)/αα E -14 6.64 12.7 42 63.7 19.1 30.0 AA 1.9 --(20.5)/ αα K- 43 5.57 10.9 37 67.9 19.6 28.8 AA 2.4 --(26.5)/ αα E -15 4.47 12.8 38 85.6 28.5 33.3 AA 1.4 αα/α 5nt α E -28 5.22 13.3 46 89.1 25.5 28.6 AA 2.5 αα/ α PA1 α K-29 5.20 13.4 42 80.9 25.8 31.8 AA 1.9 αα/α PA2 α E: Erkek, K: Kadın, *MED I, **MED II, 5nt: 5 nüleotid delesyonu (-TGAGG), PA1: AATAAA AATAAG, PA2: AATAAA AATGAA

ALFA TALASEMİ GENOTİPLERİ Gen sayısı Fenotip Sağlam / Normal Sessiz taşıyıcı ( + ) - / -thal-2 heterozigot Homozigot - /- -thal-2 homozigot Ağır Taşıyıcı ( 0 ) - -/ -thal-1 heterozigot Bart s --/-- -thal-1 homozigot H - -/- -thal-1/ -thal-2 Nondelesyonel -talasemi * / Nondelesyonel -thal H * / * Nondel -thal homozigot H - -/ * -thal-1/non del -thal H - -/ * -thal-1/non del -thal * Nokta mutasyonu

H Genotipleri ve hematolojik verileri Cins/Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH pg MCHC g/dl Tip A 2 H Genotipi E-16 4.72 8.8 30 64.0 18.7 29.2 AH 1.7 -- (MED I)/-α(3.7) K-45 4.67 9.1 35 75.0 20.0 26.0 AH 0.5 -- (20.5)/-α(3.7) K-41 4.71 9.5 34 71.8 20.1 28.0 AH 0.5 -- (20.5)/-α(4.2) E-29 5.38 10.3 37 69.4 19.2 22.5 AH 1.4 -- (MEDII)/-α(3.7) E-18 4.06 6.4 24 59.0 16.0 27.0 AH 1.5 -- (MED I)/α 5nt α K-23 3.81 7.8 26 67.0 20.0 30.0 AH 0.8 -- (MED I)/α PA1 α E-22 3.28 7.4 31 96.0 22.0 23.0 AH 1.3 -- (20.5)/αα CD59 K-11 4.87 8.6 30 62.0 18.0 29.0 AH 0.4 -- (MED II)/α 5nt α E-29 4.42 7.8 33 78.0 18.0 24.0 AH 0.8 α PA1 α/α PA1 α

GLOBİN GEN KOMBİNASYONLARI Abnormal Hemoglobins S, E, D, C -Thalassemia Mutations Alpha 3.7 kb del Alpha 17.4 kb del Alpha 20.5 kb del Alpha 26.5 kb del Alpha 4.2 kb del -Thalassemia Mutations IVSI-110 IVSI-1 IVSI-6 IVSI-5-30

Cins/Yaş SS ve S-β-Talasemili hastaların Hematolojik Verileri RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl Tipi F Beta Globin Genotipi K-21 2.22 7.4 22.6 102.0 33.6 32.9 SS 0.3 SS E-15 5.03 10.7 34.3 68.2 21.4 31.3 SS(F) 9.5 SS E-17 2.76 8.0 24.8 89.8 28.9 32.2 SS 1.1 SS E-42 6.08 14.0 45.0 73.9 22.9 31.0 SS 1.1 SS K-7 3.56 11.0 31.5 96.8 30.9 31.9 SS(F) 14.5 SS E-9 2.67 6.6 22.7 85.0 24.6 28.9 SD 0.9 SD E-17 5.18 11.7 37.9 73.2 27.7 31.0 SE 2.2 SE K-17 4.16 8.5 29.5 70.9 20.6 30.7 SS(F) 3.4 S/IVSI-1 K-6 2.99 9.5 28.9 96.4 31.7 32.9 SS 0.9 S/Fsc5 K-23 5.03 10.5 33.0 65.6 20.9 31.8 SF 15.8 S/IVSI-5 E-12 6.10 13.1 39.5 67.6 22.5 37.5 SS 1.7 S/IVSI-6 E-2 4.55 8.8 29.4 64.5 19.4 30.1 SS 2.0 S/IVSI-110 E-20 2.75 6.0 19.4 70.5 21.6 30.7 SF 10.0 S/Cd39

DD, D-β-Talasemi ve E-β- Talasemili Hastaların Hematolojik Değerleri Cins /Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl Tipi F Beta Globin Genotipi E-33 4.24 11.4 32.8 77.5 26.8 34.6 DD 0.4 DD K-27 4.67 11.7 39.2 73.3 25.1 34.2 DD 1.7 DD K-18 6.06 12.3 39.8 65.5 20.3 30.9 DD 1.4 D/IVSI-1 E-25 5.98 12.2 39.6 66.2 20.4 30.8 DD 2.3 D/Fsc5 K-48 5.34 11.1 33.9 63.4 20.8 32.9 DD 1.1 D/IVSI-110 K-11 5.98 12.1 38.6 64.6 20.3 31.3 DD 1.7 D/IVSI-110 E-1 4.67 8.5 28.1 60.1 18.2 30.4 EE 1.2 E/IVSI-6 E-40 4.26 10.4 35.4 83.2 24.5 29.4 EF 10.0 E/IVSI-110

S ile Delesyonel veya Nondelesyonel Alfa Talasemi Kombinasyonları Cins/Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH pg MCHC g/dl Tipi A 2 Alfa talasemi Genotipi K-30 4.79 14.0 44 92.3 29.2 31.7 AS 3.1 αα/αα E-33 4.48 13.0 40 90.6 29.0 32.0 AS 3.5 αα/αα K-7 5.01 13.4 44 88.8 26.7 30.1 AS 3.5 - α(3.7)/αα K-27 4.63 12.3 40 86.4 26.6 30.7 AS 3.3 - α(4.2)/αα E-32 6.22 13.7 43 70.2 22.0 31.3 AS 4.0 --(17.4)/αα K-29 5.20 10.4 33 63.9 20.0 31.3 AS 3.3 --(20.5)/αα E-14 5.16 11.3 35 69.6 21.9 31.5 AS 3.7 --(26.5)/αα E-52 5.95 17.8 54 90.9 29.9 32.9 AS 3.3 αα/α PA2 α K-20 5.70 9.2 31 55.5 16.1 29.0 AS 1.2 --(17.4)/-α(3.7) E-30 6.09 10.8 36 60.4 17.7 29.3 AS 1.4 --(26.5)/α PA2 α

HPLC ile belirlenen A, A2 ve X

Hemoglobin X Cins Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg Fe μg/dl Ferritin ng/ml -X K/58 3.74 8.1 27.4 70.9 21 37 8.0 21.2 K/67 4.61 10.8 30.1 76.1 25 58 118 17.2 E/32 5.37 11.7 37.3 75.6 24 99 206 17.3 E/37 5.24 12.5 37.9 78.2 26 101 247 19.0

Pedigree of the family with Sarrebourg

DNA Dizi analizi ile Sarrebourg (β131 CAG CGG)

Baba Anne

Kız kardeş Erkek kardeş

Hemoglobin AX Adı Soyadı Cins Yaş RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl X G.S. K/29 5.32 13.7 44.4 83.5 25.7 30.7 18.9 C.S. E/34 5.61 14.9 47.5 84.7 26.6 31.3 18.9 Y.S. K/9 4.21 13.1 40.3 95.8 31.1 32.4 32.5 M.O.S E/4 5.41 13.3 42.4 78.4 24.6 31.4 18.6

E-Saskatoon ve G-Coushatta Hematolojik Veriler Adı Soyadı RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg MCHC g/dl HPLC Elktr. Mutasyon A. S. 5.99 15.1 44.6 74.5 25.3 33.9 AE AD S.A. 4.28 12.4 36.3 84.9 29.0 34.1 EE DD T. B. 4.46 11.0 34.1 76.5 24.7 32.3 AS AE Z. B. 4.64 12.5 38.2 82.4 26.9 32.7 AS AE AE- Saskatoon EE- Saskatoon AG- Coushatta AG- Coushatta

Taşıyıcıların belirlenmesi Kan örneği alınır EDTA*Na2 tüplere konur Bu kan örneğinden sayım yapılır Hemoglobin varyant analizi yapılır Anormal, beta veya alfa talasemi tanısı alır Bu kandaki lökositlereden DNA izole edilir PCR ile mutasyon taraması yapılır Doğum öncesi tanıda CVS de bu mutasyonlar aranır

Taşıyıcıların belirlenmesi Yüksek Basınçlı Sıvı Kromatografisi (HPLC) kullanılmaktadır Anormal Hemolobinler tanımlanmakta ve miktarları ölçülmektedir. A2 miktarı ölçülerek talasemi taşıyıcıları belirlenmektedir. Kan sayımı yapılarak eritrosit indeksleri ile talasemi taşıyıcılığına kesin tanı konur. Beta talasemi taşıyıcılarında A2>3.7 ve MCV<79 fl

GAG T g a

CVS Alınması

PCR YÖNTEMLERİ RFLP ARMS sonuçları Anne Baba CVS CVS KONTROL Anne Baba CVS CVS (+) (-) Kontrol Mutant Normal Normal Normal AS AS SS SS AA AS SS Kontrol Mutanat

PolyA mutasyonu taşıyan bir aile Cins RBC MCV MCH MCHC A 2 F Yıl g/dl 10 12 /L fl pg g/dl Anne 28 13.4 5.2 80.9 25.8 31.8 1.9 0.8 Baba 32 14.6 5.6 78.0 26.0 33.3 2.4 0.6

1 GGCGCACGTGGACGACATGCCCAACGCGCTGTCCGCCCTGAGCGACCTGCACGCGCACAAGCTTCGGGTGGACCC 2 --------------------------------------------------------------------------- 1 GGTCAACTTCAAGgt gagcggcgggccgggagcgat ct gggt cgaggggcgagat ggcgcct t cct cgcagggca 2 -------------------------------------------------------------------t------- 1 gaggat cacgcgggt t gcgggaggt gt agcgcaggcggcggct gcgggcct gggccct cggccccact gaccct c 2 ----------------------------------------------------*******----g----------- 1 t t c t c t gc a c a gctcctaagccactgcctgctggtgaccctggccgcccacctccccgccgagttcacccctgcg 2 --------------------------------------------------------------------------- 1 GTGCA CGCCTCCCTGGACAAGTTCCTGGCTTCTGTGAGCACCGTGCTGACCTCCAAATACCGTTAAgc t gga gc c 2 --------------------------------------------------------------------------- 1 t cggt ggccat gct t ct t gcccct t gggcct ccccccagcccct cct cccct t cct gcacccgt acccccgt ggt 2 -----a---g-t-c--c-----ga----------aa-g-a-----------------------*c--tt-c---- 1 ct t t gaat aaagt ct gagt gggcggcagcct gt gt gt gcct gagt t t t t t ccct c*agaaacgt gccagc*at gg 2 -----------------------------------------g---c-c--tg--cc-g--t------a-a----

Poly A mutasyonu GTGCA CGCCTCCCTGGACAAGTT CCTGGC TTCTGTAG ACACCGTGCTGACCT CCAAATA CCGTTAAgctggagcctcgg tggccatgcttcttgcccctt gggcctccccccagcccctcctccccttcc tgcacccgtaccccc PolyA gtggtctttaataaagtctgagtgggcggcagccgttgtgtg g g cctgagtttttt ctgtcccggaatgtgccaacaatgg

Normal N Anne M Baba F CVS CVS Kontrol C

A C G T A C G T A C G T MOTHER FATHER G G G T G A G T C T G A G A A T A A G T T T C T G G T C C T cvs Anne Baba CVS

Alfa ve beta talasemi mutasyonunun birlikte olduğu bir ailenin hematolojik değerleri Family RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH Pg Elect A 2 Genotype Mother Z.K.26 Father M.K.28 4.5 10.1 31.7 67.2 21.3 AA 4.8 IVS1-110 /N 6.2 12.3 40.4 64.3 19.6 AA 1.7 --/ 20.5 kb Boy K.K.6 Girl D.K.2 4.5 9.4 29.0 63.4 20.6 AA 4.2 IVS1-110/ 20.5 kb 5.35 9.5 29.5 55.0 17.8 AA 4.3 IVS1-110 /N Anne β-thal (IVS1-110) ve Baba -Thal-1 (20.5kb del)

Prenatal Tanı (Üç ayrı aile) Orak hücre anemili anne ve taşıyıcı baba Family RBC Hct MCV MCH F Genotype 10 12 /L g/dl fl pg Elect Mother 27 Father 23 CVS Mother 28 Father 30 CVS Mother 23 Father 30 CVS 2.8 9.3 30.7 99.6 33.0 SF 9.0 SS 4.6 13.7 43.4 93.1 29.4 AS 1.4 AS SS 2.3 8.4 25.0 107.7 36.3 SF 9.0 SS 4.8 13.1 39.0 81.1 27.2 AS 1.0 AS SS 2.3 7.9 24.3 106.1 34.7 SS 1.6 SS 4.9 15.0 46.5 93.8 30.1 AS 0.9 AS SS

Prenatal Tanı Orak hücre anemili anne ve taşıyıcı baba Family RBC Hct MCV MCH F Genotype 10 12 /L g/dl fl pg Elect Mother 21 Father 26 CVS Mother 22 Father 27 CVS Mother 24 Father 29 CVS 2.4 8.0 24.3 108.6 32.7 SF 13.0 SS 5.0 14.9 43.4 85.8 29.4 AS 2.2 AS SS 2.7 8.8 27.2 99.3 32.0 SF 11.9 SS 4.7 13.7 41.3 86.6 28.8 AS 1.4 AS SS 2.6 8.7 25.8 98.1 33.1 SF 15.0 SS 5.0 13.9 40.9 81.7 27.8 AS 2.0 AS AS

Prenatal Tanı Orak hücre anemili anne ve taşıyıcı baba Family RBC Hct MCV MCH F Genotype 10 12 /L g/dl fl Pg Elect Mother 23 Father 25 CVS Mother 25 Father 27 CVS 2.1 7.9 22.7 104.6 36.2 SS 3.9 SS 4.8 13.7 39.2 81.4 28.5 AS 1.8 AS SS 1.6 5.6 16.7 99.9 34.4 SS 5.5 SS 4.9 13.9 41.3 83.7 28.2 AS 1.3 AS AS

Prenatal Tanı Orak hücre anemili anne ve taşıyıcı baba (AE) Family RBC Hct MCV MCH F Genotype 10 12 /L g/dl fl Pg Elect Mother 27 Father 28 CVS 3.0 9.4 28.7 93.0 30.5 SF 14.2 SS 6.7 15.7 47.5 70.0 23.1 AE 1.2 AE ES

Prenatal Tanı EE anne ve taşıyıcı baba AS Family RBC Hct MCV MCH F Genotype 10 12 /L g/dl fl pg Elect Mother 24 Father 27 CVS 4.2 12.4 36.3 84.9 29.0 EE 1.5 E-Saskatoon/ E-Saskatoon 4.6 14.2 41.2 88.3 30.4 AS 1.2 AS A/ E-Saskatoon

Prenatal Tanı DD anne ve taşıyıcı baba AC Family RBC Hct MCV MCH F Genotype 10 12 /L g/dl fl pg Elect Mother 26 Father 34 CVS Mother 28 Father 36 CVS 4.6 11.9 34.8 75.0 25.7 DD 1.8 D/ D 6.0 16.5 46.7 77.0 27.2 AC 1.9 AC CD 4.6 11.9 34.8 75.0 25.7 DD 1.8 D/ D 6.0 16.5 46.7 77.0 27.2 AC 1.9 AC AD

Prenatal Tanı S- -Thal anne ve taşıyıcı baba Family RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH pg Elect A 2 F Genotype Mother 26 Father 27 CVS 3.7 9.0 29.7 78.4 23.9 SS 2.3 19.1 S/IVSI-110 5.2 10 34 61 20 AA 6.1 1.1 A/IVSI-1 S/IVSI-1 Mother 23 Father 28 CVS 5.0 10.5 33.0 65.6 20.9 SS 3.2 15.8 S/IVSI-5 5.2 11.7 43.2 82.4 28.0 AS 2.9 0.8 AS A/IVSI-5

Prenatal Tanı S- -Thal anne ve Normal baba Family RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH pg Elect A 2 F Genotype Mother U26 Father U26 CVS 3.6 7.8 24.9 68.7 21.6 SF 3.5 4.5 S/IVSI-110 5.0 15.3 47.4 84.2 27.2 AA 1.7 1.0 Normal A/IVSI-110

Prenatal Tanı -Thal intermedia anne ve taşıyıcı baba Family RBC 10 12 /L g/dl Hct MCV fl MCH pg Elect A 2 F Genotype Mother T24 Father T30 CVS 3.7 7.4 25.2 66.9 19.6 AF 4.6 49.1-30/-30 5.6 13.2 43.9 77.7 23.4 AA 6.2 A/-30 A/-30

Yeni Mutasyon Türleri Mutasyon Türü ve yeri Yayınlanan Dergi ve yılı Adana 1 geni Am J Hematol 1993 IVS1-117 1 geni Br J Hematol 1993 Poly A 2 geni Br J Hematol 1992 IVS2-850 geni Hemoglobin 1995

İlginize teşekkür ederim