[EMİNE ZENGİN] BEYANI

Transkript

1 Araştırma Destekleri/ Baş Araştırıcı 10. Ulusal Pediatrik Hematoloji Kongresi 3 6 Haziran 2015, Ankara [EMİNE ZENGİN] BEYANI Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Çalıştığı Firma (lar) Danışman Olduğu Firma (lar) Hisse Senedi Ortaklığı Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Konuşmacı Bürosu Onursal Ödenti (ler) Bilimsel Danışma Kurulu Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Sunumum ile ilgili çıkar çatışmam yoktur. Sunumumda aşağıda yer alan ruhsat dışı ilaç ve tıbbi cihazlar ile ilgili bilgi yer almaktadır: YOKTUR

2 Kanamalı Çocuklarda Yaşam Kalitesi Dr Emine Zengin Ankara,

3 Aysel 14 gün süren menstural kanama sonrası hb:2,8 gr/dl ile hastanemize başvurdu. 16 yaşında Glanzmann trombastenisi tanısı aldı. 12 çocuklu ailenin 4 çocuğu aynı tanılı. Hastanın kanamaları; dişetleri, burun kanaması, menoraji Yıllık hastanede yatış sayısı ortanca: 11/yıl ES: 12 U/yıl, TS:5 U/yıl

4 Kalıtsal kanama bozuklukları nadir hastalıklar; Hemofili: 1/10000 vwh: 1/100 ( Tip III: 1/ ) Glanzmann trombastenisi:1/1 milyon Faktör konsantrelerindeki gelişmeler Plazma/albumin içermeyen rekombinan faktörler Patojen bulaşının engellemesi SONUÇ: yaşam beklentisi: 7,8 yıl (1939)=>70 yıl (2001) YENİ BEKLENTİ: Sağlıklı olmak, kaliteli yaşamak.

5 Sağlık, Yaşam kalitesi Sağlık (WHO):Yalnızca hastalığın bulunmaması değil aynı zamanda fiziksel, ruhsal ve sosyal açıdan tam bir iyilik halidir. Yaşam kalitesi: bireyin kültür ve değerler sistemi içinde kendi durumunu algılayış biçimidir: Yaşam kalitesi belirteçleri: Yaşadığı yerdeki amaçları, beklentileri, standartları ve ilgileri Fizik-ruh sağlığı, bağımsızlık düzeyi, sosyalçevresiyle ilişkilerini algılama düzeyi

6 Kanamalı (hemofilili) hastalarda; Kanamaların uzun dönem yan etkileri olan; Ciddi artropati Kas atrofileri Hareketsizlik yaşam kalitesini düşürür. Kanama ve komplikasyonlarına bağlı sık hastane yatışları ise; Eğitim ve sosyal hayatı kötü etkiler.

7 Kanamalı Hastalarda kullanılan bazı yaşam kalitesi anketleri FISH:Fonksiyonel bağımsızlık skalası HR-QoL: Sağlıkla ilişkili yaşam kalitesi HaemAQol indeksi: Hemofili ile ilişkili yaşam kalitesi indeksi (Kocaeli Ü Çocuk Hematoloji) CHO-KLAT: Hemofili için hastalığa spesifik hayat kalitesi WHOQL-BREF: WHO yaşam kalitesi anketi PedsQL: Pediatrik yaşam kalitesi anketi (Kocaeli Ü. Çocuk Psikiyatrisi, Ege Üniversitesi Hemşirelik)

8 PedsQoL- (toplam 23 soru) Fiziksel olarak (Bedensel işlevler) Yürümek Koşmak Spor ve egzersiz yapmak Banyo yapmak Günlük işler (oyuncakları toplamak, ev işlerine yardım etmek) Ağrı olması Kendini yorgun hissetmek Duygusal durum Korku Üzüntü Kızgınlık Uyuma güçlüğü Gelecek ile ilgili endişeler Toplumsal açıdan değerlendirme Arkadaşlarla ilişkiler Birşeyleri unutma Ödevleri yetiştirme Kendini iyi hissetmediği için okula gidememe Doktor ya da hastaneye gitmek zorunda olduğu için okula gidememe

9 Hemofili Hastalarında yaşam kalitesi çalışmaları

10 İsveç modeli-1958: (25 Ü/kg haftada 3 kez proflaksi) Proflaksi yaşı 3-12 yaş 0, yaş 5,2 Yıllık kanama insidansı 0-2 yaş Kanamasız normal eklemlere sahip yaşam Danimarka modeli-1968: (15 U/kg haftada 3 kez proflaksi) 78 Danimarkalı hasta ve 50 İsveçli hasta 5 yılık izlem sonuçları değerlendiriliyor. Kullanılan yaşam kalitesi ölçekleri: HAL (hemofili aktivite listesi) FISH HaemAQol CHO-KLAT

11 İsveç modeli Danimarka modeli Kanama sıklığı (yıllık) 2,5 10 Hemofili eklem sağlığı<10 puan %10 %46 5 yıllık tedavi maliyeti 2 1 Sonuç: Profilaksi eklem hasarını önlemede on-demand tedaviye göre daha üstün Yüksek doz (25 mg/kg)proflaksi eklem hasarını tamamen engelleyemez ama daha düşük (15n mg/kg) doza göre daha iyi Kişiye özgü primer proflaksi pahalı bir yöntem Erken başlanan proflaksi ile eklem hasarı daha az oluyor İnhibitör gelişimi proflaksi alanlarda daha düşük.

12 hemofili hastalarında HRQoL anketleri sonuçları Anket daha çok fiziksel etkileri ölçüyor. Tedavi rejimi, hastalık şiddeti, yaş, yaşam kalitesini komorbit hastalıklar, düşürüyor eklemin ortopedik durumu Yaş arttıkça yaşam kalitesi düşüyor. Sadece kanama sırasında tedavi alanlarda yaşam kalitesi proflaksi alanlara göre düşük.

13 Hemofili hastalarında psikososyal değerlendirme Sık kanama Ağrı Hareket kısıtlılığı Sürekli faktör enjeksiyonuna ihtiyaç duyulması Tedavinin damar içine uygulanmasında güçlük Çocuklarda mutsuzluğa, ailede kanamaları önlemek için çocuğun hareketlerini kısıtlamaya çalışma çatışma ve uyum sorunlarına neden olur, Hastalığın kalıtsal geçişi ise ailede özellikle de kız kardeşlerde endişeye neden olmaktadır. Mc Clellan C, J Pediatr 2007

14 30 hemofilili çocukda çocuklar için depresyon ölçeği ve sürekli kaygı envanteri çalışması yapılmış. DMS-IV envanterine göre 17 olguya tanı konulmuş. 4/17 çocukda dikkat eksikliği hiperaktivite bozukluğu 3/17 çocukda enürezis nokturna Birer çocukda anksiyete, uyku bozukluğu, kekeleme Annelerin %48 inde kendini suçlu hissetme, %27 sinde yakınları tarafından suçlanma Annelerin %70 i çocuğunu aşırı kısıtlarken %80 i kendi yaşantılarının aşırı kısıtlandığını belirtmiş.

15 5-19 yaş arası 83 çocuğun değerlendirildiği çalışmada hastaların; %6 major depresif bozukluk tanısı almış. %36 sı son 6 ay içinde en az bir kere ölmeyi istemiş. %6 sı intihara teşebbüs etmiş.

16 40 sağlıklı çocuk 40 hemofili hastası ile karşılaştırılmış. Öğretmenleri, sınıf arkadaşları, ebeveynleri ve katılıncılarla görüşülmüş. Sosyal uyum ve davranış farkı anlamlı bulunurken hemofilili çocukların benlik saygısının düşük olduğu saptanmış.

17 Sağlık-hastalık ve sosyoekonomik durumla ilişkisi Hemofili pahalı bir hastalık 2014 yılı için 36 yaşında bir hemofili A hastasının ABD ye yıllık maliyeti $363,948 ve 29 yaşındaki hemofili B için $453,179 hesaplanmış. Hastanın kendi cebinden ödediği ise hemofili A için yılda $2,672 ve hemofili B için $1,838. Türkiye için maliyet bir hasta için yıllık: TL Türkiye de kişi başına düşen milli gelir: TL

18 52 inhibitörlü hemofili hastasının kanamaları 18 ay izlenmiş. Tedavi maliyetleri HRQoL anketi kullanılmış. Sonuç: Tedavi maliyeti E Yaşam kalitesi inhibitörsüz hastalarla benzer İnhibitör gelişmesi tedavi maliyetini arttırırken yaşam kalitesi inhibitörsüz hastalardan farksız..

19 21 Avrupa ülkesinde 1400 hemofili hastasında yaşam kalitesi ve tedavi maliyeti araştırılmış. Ülkeler kişi başına kullanılan faktör miktarına göre 3 gruba ayrılmış. 2 yıl izlenmiş. 1: 5IU/kişi faktör kullananlar 2: 2-5 IU/kişi 3: <2IU/kişi (Türkiye) Grup 1 Grup 3 Ortanca kanama (çocuk/erişkin) 0/1 3/8 Eklem skorları (çocuk/erişkin) 1,4/4 10,6/10,4 Proflaktik faktör kullanım oranı (Çocuk/erişkin) 93,7/54,1 31,3/8,9

20 80 hemofili tanılı hasta ve anne babalarına WHOQL-BREF yaşam kalitesi anketi uygulanmış. Ailenin gelir durumunun bedensel, ruhsal ve sosyal alanı etkilediği Ailenin eğitim düzeyi ile bedensel ve ruhsal alanlar üzerinde anlamlı ilişki olduğu, Hastaların sekellerinin ruhsal ve çevresel alanı anlamlı etkilediği saptanmış.

21 Diğer kanama hastalarında yaşam kalitesi çalışmaları

22 von Willebrand Hastalığı Mukozal kanamalar nedeniyle daha çok kadınlar etkileniyor. 12 yaş üstü vwh-kadınlarla diğer kanama bozukluğu olan kadın ve vwh-erkekler karşılaştırıldığında; vwh-kadınlarda morbidite yüksek Menorajinin yaşam kalitesini bozduğu görülmüş. Rae C, Haemophilia 2013

23 133 vwh lı 0-15 yaş arası çocuk çalışmaya alınmış. Özellikle 0-5 yaş çocuklarda yaşam kalitesi belirgin düşük. Okul çocuklarında fiziksel fonksiyon, emosyon, davranış fonksiyonlarında düşüklük var. Tip 3 hastalarda HR-QoL puanı ortalama 15 daha düşük. Sonuç: kanamalar çocukları topluma göre fizik, duygu ve sosyal alanlarda kötü etkiliyor.

24 İmmun trombositopeni

25 6 ay-16 yaş arası yeni tanılı 125 ITP incelenmiş. Tedavi modeli, kanama hassasiyeti ve hastalık tipi analiz edilmiş. Persistan hastalıkda yaşam kalitesi daha düşük. Kanamanın hafif yada orta şiddette olması ve tedavide IG kullanılması yaşam kalitesini etkilememiş.

26 Yaşam kalitesi ölçeklerinin farklı toplumlara uygulanabilirliği

27 İyi bir yaşam kalitesi ölçeği; Duygu gibi içsel yaşantıları, davranış gibi dıştan gözlenebilen değişiklikleri ölçmelidir. Belli bir zaman diliminin sorgulanması, yargılanma seviyesi, cevapların kaydedilmesi gereklidir. Bir araştırma ölçeğinin değişmez kuralı; standardizasyon, nesnellik, güvenilirlik ve geçerliliktir.

28 HaemA-QoL 4-16 yaş Türkçe sürümü çocuk ve erişkinlerde güvenilirdir. Bu çalışma sonucunda; Türk çocuklarının Avrupalı çocuklara göre fiziksel sağlık, hastalıkla ilgili hissettikleri, spor ve okul, aile ilişkileri konusunda yaşam kaliteleri daha düşük bulundu.

29 Çocukların yaşam kaliteleri nasıl arttırılabilir?

30 Koagulasyon bozukluklarında yaşam kalitesinin arttırılması Faktör tedavilerinin uygulanması Rekombinant faktörlerin tedaviye girmesi Proflaksi uygulamaları (ilk eklem kanamasından sonra proflaksiye başlama) Tedavinin sosyal güvenlik kurumlarınca karşılanması... Günümüze kadar yapılmış uygulamalar. Fiziksel sağlığın düzelmesinde etkili oldular.

31 Ruhsal ve sosyal sağlık Enjeksiyona bağlı daha az acı çekme Uzun etkili faktörler Kateter takılması (tromboz ve enfeksiyon riski) Daha az okul ve iş günü kaybı Proflaksinin erken uygulamaya girmesi ve etkili proflaksi Ev tedavisi, çocuk ve ailenin faktör uygulamayı öğrenmesi Aktivitelere yaşıtları gibi katılabilme Erken uygun sporlarla eklemlerin güçlendirilmesi (yüzme, golf, yürüyüş) Sonuçta; hem çocuk hem de ailesi daha mutlu olabilecektir.

32 Aysel Son yıl 18 gününü hastanede geçirmiş. Ağız hijyeni kötü, sık burun kanaması nedeniyle nazane konuşuyor. 21 yaşında olmasına rağmen erişkin hematolojiye devredemiyoruz. Sağlıklı iki kardeşi ile HLA doku grupları tam uyumlu=> nakil endikasyonu tartışmalı.

33 . Glanzmann Trombastenisinde HKHT deneyimi 18 hastanın 19 allojenik nakli değerlendirilmiş. Ortalama nakil yaşı 5. Hastaları ortalama izlem süresi 25 ay. Nakil başarısı %100 TRM: %0 GVHH riski diğer hastalar gibi Trombosit alloimmunizasyonu 10 hastada görülmüş. Wiegerng V. Hamestaseologie. 2013;33

34 Trombosit fonksiyon kusurları Ağır tip (Tip I) Glanzmann hastalarında, özellikle kız hastalarda tam uyumlu kardeş donör varsa erken yaşta HKHTyapılmasının uygun olacağını düşünmekteyim.

35 Dinlediğiniz için teşekkürler